2018年2月14日，美國食品藥物管理局今日批准阿帕他胺(Apalutamide)（阿帕他胺）用於治療尚未擴散（非轉移性）但經激素治療後仍繼續生長的前列腺癌患者（去勢抵抗性）。這是FDA批准的首個用於非轉移性去勢抵抗性前列腺癌的治療藥物。
FDA終點創新
「FDA在核准腫瘤藥物時會評估多種衡量藥物效果的方法，稱為終點。此核准是首次使用無轉移生存期終點，即測量從開始治療後腫瘤未擴散到身體其他產品或死亡發生的時間長度。 Pazdur醫學博士表示，「在支持批准的試驗中，阿帕他胺(Apalutamide)對該終點顯示出顯著效果。這證明了該機構致力於使用新型終點來加速向美國公眾提供重要療法。」
前列腺癌的負擔
根據美國國立衛生研究院下屬國家癌症研究所（NCI）的數據，前列腺癌是美國男性中第二大常見癌症類型。 NCI估計2017年約有161,360名男性被診斷為攝護腺癌，預計26,730人將死於此病。大約10%到20%的前列腺癌病例為去勢抵抗性，其中多達16%的患者在確診去勢抵抗性時沒有癌症擴散的證據。
作用機制
阿帕他胺(Apalutamide)透過阻斷雄性激素（一種激素）對腫瘤的作用來發揮療效。這些雄性激素（如睪酮）可促進腫瘤生長。
批准依據的臨床試驗
阿帕他胺(Apalutamide)的安全性和有效性基於一項納入1,207例非轉移性去勢抵抗性前列腺癌患者的隨機臨床試驗。試驗中的患者接受阿帕他胺(Apalutamide)或安慰劑治療。
所有患者也同時接受了荷爾蒙治療，或使用促性腺激素釋放激素（GnRH）類似物治療，或透過手術降低體內睪固酮水平（手術去勢）。接受阿帕他胺(Apalutamide)治療的患者的中位無轉移存活期為40.5個月，而接受安慰劑的患者為16.2個月。
不良反應
阿帕他胺(Apalutamide)常見的副作用包括疲勞、高血壓、皮疹、腹瀉、噁心、體重減輕、關節痛、跌倒、潮熱、食慾減退、骨折和四肢腫脹（外周水腫）。阿帕他胺(Apalutamide)的嚴重副作用包括跌倒、骨折和癲癇發作。
監管審查與透明度
該申請獲得了優先審查資格，FDA的目標是在6個月內對申請採取行動，因為該機構確定該藥物如果獲得批准，將顯著改善治療、診斷或預防嚴重疾病的安全性或有效性。
阿帕他胺(Apalutamide)的申辦方是FDA最近宣布的臨床數據總結試點計劃的首個參與者，該計劃旨在向利益相關者提供更多關於支持藥品批准臨床證據的可用信息，並提高FDA決策過程的透明度。
