2018年5月21日，美國食品藥物管理局（FDA）批准阿伐曲泊帕(Avatrombopag)片劑用於治療計劃接受醫學或牙科手術的慢性肝病成人患者的血小板減少症（低血小板計數）。這是FDA首次核准用於此適應症的藥物。
隨著FDA此次最新批准，計劃接受醫學或牙科手術的慢性肝病成人患者終於可以在更理想的血小板計數下進行手術。這種新藥的出現不僅為這類患者帶來了新的希望，也為臨床醫師提供了新的實踐選擇。阿伐曲泊帕(Avatrombopag)片劑主要用於治療計劃接受醫學或牙科手術的慢性肝病成人患者的血小板減少症。
FDA腫瘤學卓越中心主任兼FDA藥物評估與研究中心血液腫瘤產品辦公室主任Richard Pazdur醫學博士表示，患有慢性肝病且血小板計數低需要就醫的患者，其出血風險顯著增加。近期研究明確了阿伐曲泊帕(Avatrombopag)是否能夠相對安全地提高血小板數。它不僅可以減少，還可以消除對血小板輸注的需求，從而避免血小板輸注相關的潛在感染和其他不良反應。
阿伐曲泊帕(Avatrombopag)的臨床研究
基於兩項涉及435名慢性肝病合併嚴重血小板減少症患者的臨床試驗（ADAPT-1和ADAPT-2），初步結果顯示阿伐曲泊帕(Avatrombopag)具有良好的安全性和較高的療效，能夠改善這些患者的血小板功能，並可顯著替代這些患者計劃的血小板輸注。透過連續5天服用兩種不同劑量的阿伐曲泊帕(Avatrombopag)…最終，對照口服試驗顯示，與安慰劑（無治療）相比，療效有顯著差異。與安慰劑組相比，兩種劑量的阿伐曲泊帕(Avatrombopag)治療均顯著提高了手術當天及術後7天內的血小板計數，並顯著增加了無需血小板輸注或搶救治療的患者比例。
阿伐曲泊帕(Avatrombopag)的副作用
阿伐曲泊帕(Avatrombopag)的常見副作用明顯；幾乎所有接受該藥物治療的患者都會出現一系列不良反應，包括輕度出血、口乾、便秘和刺激。便秘最為常見，幾乎影響所有患者；統計顯示約85%的患者會出現這種不良反應。
如常見藥物阿伐曲泊帕(Avatrombopag)的臨床試驗報告所示，其最常見的不良反應包括發燒、腹痛、噁心、頭痛、全身乏力和四肢水腫。但值得注意的是，已有慢性肝病或特定凝血障礙的患者服用阿伐曲泊帕(Avatrombopag)可能會增加血栓形成的風險。
阿伐曲泊帕(Avatrombopag)已被FDA授予優先審查資格，這意味著FDA將在未來六個月內對該類新藥做出最終批准決定。優先審查適用於那些如果獲得批准，將顯著改善某些嚴重疾病的治療、診斷或預防安全性或有效性的藥物。
