武田製藥近期在國際肺癌研究協會主辦的2020年第21屆世界肺癌大會線上會議上公佈了其口服標靶抗癌藥莫博替尼（TAK-788）治療肺癌的1/2期臨床試驗的最新數據。研究在先前接受含鉑治療後進展且攜帶EGFR外顯子20插入突變（EGFR Exon20 insertion+）的轉移性非小細胞肺癌患者中進行。
莫博替尼是一種強效小分子酪胺酸激酶抑制劑，專門設計用於選擇性靶向EGFR和HER2外顯子20插入突變。
2019年，美國FDA授予莫博替尼孤兒藥認定，用於治療攜帶HER2突變或EGFR突變（包括外顯子20插入突變）腫瘤的肺癌患者。
2020年4月，美國FDA授予莫博替尼突破性療法認定，用於治療既往接受過含鉑化療期間或之後出現疾病進展且攜帶EGFR外顯子20插入突變的轉移性NSCLC患者。
2020年10月，莫博替尼獲得中國國家藥品監督管理局藥品審查中心授予同一適應症的突破性療法認定。
目前，尚無針對這些患者的核准標靶療法，現有治療方案獲益有限。莫博替尼是一種小分子TKI，設計用於選擇性靶向EGFR和人類表皮生長因子受體2（HER2）外顯子20插入突變。特別值得注意的是，莫博替尼已在美國和中國均獲得治療EGFR外顯子20插入突變陽性NSCLC的突破性療法認定。
本次會議上發表的結果顯示，莫博替尼治療顯示出具有臨床意義的抗腫瘤療效：
（1）研究者評估的客觀緩解率為35%（40/114；95% CI: 26-45），獨立審查率為35%（40/114；95% CI: 26-45），獨立審查率為35%（259%； 20-37）。
（2）莫博替尼治療顯示出持久的緩解，經IRC評估的中位緩解持續時間為17.5個月（95% CI: 7.4-20.3）。
（3）經IRC確認的中位無惡化存活期為7.3個月（95% CI: 5.5–9.2），疾病控制率為78%（89/114；95% CI: 69–85）。
常見副作用
研究中觀察到的安全特性可控。在5月的數據截止時，經鉑類預治療患者中最常見的治療相關不良事件：（≥20%）為腹瀉（90%）、皮疹（45%）、甲溝炎（34%）、噁心（32%）、食慾減退（32%）、皮膚嘔吐（30%）和嘔吐（30%）。 ≥3級TRAE（≥5%）包括腹瀉（21%）。 19例患者（17%）因不良事件終止治療，最常見的是腹瀉（4%）和噁心（4%）。 11月份資料截止時的安全性特徵與5月份資料截止時一致。
