普納替尼(Ponatinib)是第三代酪胺酸激酶抑制劑（TKI），適用於治療慢性骨髓性白血病（CML）和費城染色體陽性急性淋巴性白血病（Ph+ ALL），特別適用於對先前治療抗藥性或不耐受的患者。它透過靶向BCR-ABL1蛋白（包括T315I突變體）抑制癌細胞增殖，在難治性白血病中顯示出顯著療效。
適應症與作用機制
適應症
用於慢性時間、加速期或急變期CML患者，特別是對其他TKI（如伊馬替尼、對沙達期、加速期或急變期CML患者，特別是對其他TKI（如伊馬替尼、帶沙達期、加替尼、突變體的患者T315I。
用於治療Ph+ ALL，特別是標準治療無效時。
作用機制
普納替尼(Ponatinib)透過與BCR-ABL1蛋白的ATP結合位點高親和力結合，阻斷訊號傳導，從而抑制白血病細胞生長。與其他TKI不同，它對常見的抗藥性突變T315I具有活性，並涵蓋廣泛的突變譜。
療效與臨床數據
在CML患者
臨床試驗顯示，約70%的慢性期CML患者獲得主要細胞遺傳學反應（MCyR），部分患者達到分子學反應（CMR）。
在Ph+ ALL患者中
約40%的患者獲得完全緩解。普納替尼(Ponatinib)對中樞神經系統白血病也有活性。
在抗藥性患者中
對於攜帶T315I突變的患者，普納替尼(Ponatinib)是少數有效的選擇之一。
以上資訊僅供參考。具體劑量、用法及治療決策請諮詢您的主治醫師。
