普納替尼是一種酪胺酸激酶抑制劑，透過標靶並抑制BCR-ABL融合蛋白（包括T315I突變體）及其他激酶（如VEGFR、PDGFR、FGFR等）的活性，阻斷異常訊號傳導，進而抑制腫瘤細胞增生。
普納替尼的功效與作用
1. 費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病
新診斷的費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病，與化療聯合使用。
作為單一藥物治療，用於不適合其他激酶抑制劑或T315I陽性的費城染色體陽性急性淋巴性白血病患者。
2. 慢性骨髓性白血病
對至少兩種既往激酶抑制劑抗藥性或不耐受的慢性期慢性骨髓性白血病。
不適合其他激酶抑制劑的加速期或急變期慢性骨髓性白血病。
T315I陽性的慢性骨髓性白血病。
使用限制：普納替尼不適用於、也不建議用於治療新診斷的慢性期慢性骨髓性白血病。
普納替尼的使用劑量
1. 新診斷費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病的建議劑量：
起始劑量為30 mg口服，每日一次，與化療聯合化療。在誘導治療結束時達到微小殘留疾病陰性的完全緩解後，劑量應減至15 mg口服，每日一次。
2. 對於不適合其他激酶抑製劑的T315I陽性費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病或T315I陽性患者的單藥治療推薦劑量。
起始劑量為45 mg口服，每日一次。
3. 慢性期慢性骨髓性白血病的建議劑量：
起始劑量為45 mg口服，每日一次。達到BCR::ABL1國際標準化比值≤1%後，劑量應減至15 mg口服，每日一次。
4. 加速期與急變期慢性骨髓性白血病的建議劑量
起始劑量為45 mg口服，每日一次。
普納替尼的注意事項
1. 高血壓
監測血壓並根據臨床指徵管理高血壓。如果高血壓無法透過醫療手段控制，應停藥、減量或停止使用普納替尼。
2. 胰臟炎
監測血清脂肪酶。根據嚴重程度，停藥，然後以相同或減低的劑量恢復用藥，或停用普納替尼。當脂肪酶升高並伴隨腹部症狀時，應評估胰臟炎。
3. 神經病變
監測週邊神經及顱神經病變的症狀。根據復發/嚴重程度，停藥，然後以相同或減低的劑量恢復用藥，或停用普納替尼。
4. 眼毒性
治療前及治療期間定期進行全面眼科檢查。
5. 出血
監測出血情況並依臨床指徵管理病患。根據復發/嚴重程度，中斷給藥，然後以相同或減低的劑量恢復用藥，或停用普納替尼。
6. 體液滯留
監測體液滯留並依臨床指徵管理病患。根據復發/嚴重程度，中斷給藥，然後以相同或減低的劑量恢復用藥，或停用普納替尼。
7. 心律不整
監測心律不整的體徵或症狀並根據臨床指徵管理患者。根據復發/嚴重程度，中斷給藥，然後以相同或減低的劑量恢復用藥，或停用普納替尼。
8. 骨髓抑制
在治療的前3個月內，每2週進行一次產科全血細胞計數，此後每月一次或根據臨床指徵進行。若絕對中性粒細胞計數低於1.0 x 10⁹/L或血小板計數低於50 x 10⁹/L，應中斷普納替尼治療，直至絕對中性粒細胞計數至少達到1.5 x 10⁹/L且血小板計數至少達到75 x 10⁹/L，然後以相同或減低的劑量恢復用藥。
9. 腫瘤溶解症候群
在開始普納替尼治療前，確保充分水化並糾正升高的尿酸水平。
10. 可逆性後部白質腦病變症候群
如果發生這種情況，應中斷普納替尼治療直至緩解。症狀緩解後恢復普納替尼給藥的安全性未知。
