重型再生不良性貧血是一種嚴重且罕見的血液疾病，如不及時治療可能致命。目前的初始治療方案對許多患者療效有限。 SAA發生在骨髓無法產生足夠的紅血球、白血球和血小板時，導致使人虛弱的疲勞、呼吸困難、反覆感染以及異常瘀傷或出血，限制日常活動。
超過三分之一的患者對現有治療無反應或症狀復發。理論上，無法產生新的血球會導致感染或出血的高風險，使得SAA在沒有有效幹預的情況下成為一種危及生命的疾病。
FDA批准用於SAA一線治療
近日，美國食品藥品監督管理局擴大了艾曲泊帕(Eltrombopag)的適應症，批准其聯合標準免疫抑制療法作為2歲及以上兒童再生障礙性貧血成人兒童患者的第一線治療。該批准標誌著這一難治性疾病患者的重要里程碑。
在標準IST基礎上加用艾曲泊帕(Eltrombopag)，在SAA患者中實現了顯著更高的總緩解率和完全緩解率，降低了初始治療失敗的患者比例。
作用機制與已核准適應症
艾曲泊帕(Eltrombopag)是首個獲準用於新診斷SAA的新療法。作為一種口服血小板生成素受體激動劑，它透過刺激骨髓幹細胞的巨核細胞生成和分化來增加血小板生成。
它也獲得批准用於：
對IST反應不足的再生障礙性貧血患者。
對其他治療無反應的成人和兒童慢性免疫性（特發性）血小板減少症患者。
慢性C型肝炎病毒感染患者的血小板減少症。
臨床試驗療效數據
FDA的批准基於一項臨床試驗分析，該分析顯示艾曲泊帕(Eltrombopag)聯合標準IST改善了初治SAA患者的結局：
55）的患者達到完全緩解，比單獨使用標準IST觀察到的歷史完全緩解率高出近27%。
6個月時的總緩解率為79%（95% CI: 69, 87）。
持續緩解持久性
治療結局顯示出持續的緩解：
接受6個月艾曲泊帕(Eltrombopag)聯合馬抗胸腺細胞球蛋白和環孢素治療，隨後接受治療後的治療時間為24個月
這些高緩解率對於尚未接受標準IST的新診斷SAA患者俱有重要的臨床意義。
其他監管認定
艾曲泊帕(Eltrombopag)也擁有FDA的其他認定，包括急性輻射症候群造血症候群的突破性療法認定。它還在降低放射病患者出血風險方面顯示出療效。
