吉利德科學公司近日宣布，美國食品藥物管理局(FDA)已批准其丙肝藥物吉三代(Epclusa)擴大兒科適應症，用於治療年齡≥3歲的慢性丙型肝炎兒科患者，無論其HCV基因型或肝臟疾病嚴重程度如何。
值得注意的是，吉三代(Epclusa)是全世界首個全口服、泛基因型、每日一次的單片丙肝治療方案，用於治療全部6種基因型(GT-1,-2,-3,-4,-5,-6)的丙肝患者。吉三代(Epclusa)是唯一核准用於治療年僅3歲丙型肝炎患者的、不含蛋白酶抑制劑的泛基因型丙肝治療方案。
FDA已批准一種新的吉三代(Epclusa)口服顆粒製劑(索磷布韋/維帕他韋，200mg/50mg，150mg/37.5mg)，該製劑專門為無法吞嚥劑的幼兒開發。對於年齡≥3歲的兒童，吉三代(Epclusa)的建議劑量是基於體重和肝功能。
吉三代(Epclusa)於2016年6月獲批上市。該藥由吉利德已上市的C肝藥物Sovaldi(索磷布韋)和另一種抗病毒藥物維帕他韋組成。索磷布韋是一種核苷類似物聚合酶抑制劑，而維帕他韋則是一種泛基因型NS5A抑制劑。需要注意的是，吉三代(Epclusa)藥物標籤中附帶一項黑框警告，提示在丙肝/乙肝(HCV/HBV)合併感染的患者中，存在乙肝病毒(HBV)再激活的風險。
隨著此次最新批准，該藥現在可用於治療年齡≥3歲、患有慢性HCV基因型1-6感染的兒童和成人患者：(1)對於無肝硬化或伴有代償性肝硬化(Child-Pugh A)的丙肝患者，吉三代(Epclusa)單藥治療12週； B或C)患者，吉三代(Epclusa)合併利巴韋林(RBV)治療12週。
該批准基於一項II期開放標籤臨床試驗的數據，該試驗入組了41名3-6歲兒童，他們接受了12週的吉三代(Epclusa)治療。結果顯示，治療結束後12週，依病毒基因型劃分的12週吉三代(Epclusa)方案的病毒學治癒率(SVR12)為：HCV 1型為88%(28/32)，HCV 2型為50%(3/6)，HCV 3型為100%(2/2)，HCV(10%)。在7名未治癒的患者中，均在治療開始後1-20天內停止了治療。
在這項研究中，吉三代(Epclusa)在3-6歲兒童的安全性與成人臨床試驗的結果基本一致。嘔吐和產品使用問題(吐出藥物)的發生率分別為15%和10%；這些不良反應均為輕度(1級或2級)，導致5名兒童(12%)停止治療。
