美國食品藥物管理局（FDA）批准吉瑞替尼（Gilteritinib，Xospata）片劑用於治療攜帶FLT3突變的複發性或難治性急性髓系白血病（AML）成人患者。 FDA也批准了擴展的伴隨診斷適應症，包括與吉瑞替尼合併使用。
「大約25%至30%的AML患者存在FLT3基因突變。這些突變與疾病進展和更高的複發風險相關，」FDA腫瘤學卓越中心主任、FDA藥物評估與研究中心血液學和腫瘤學產品辦公室代理主任Richard Pazdur表示。 「吉瑞替尼靶向該基因，是首個可以單獨用於治療攜帶FLT3突變的複發性或難治性AML患者的藥物。」
AML是一種快速進展的癌症，會抑制骨髓和血液中的正常細胞，導致正常血球數量減少並持續需要輸血。美國國家癌症研究所估計，今年約有19,520人被診斷出患有AML；2018年約有10,670名AML患者將死於該疾病。
吉瑞替尼的療效在一項針對138名復發性或難治性AML且經確認存在FLT3突變的患者的臨床試驗中進行了研究。 21%的患者達到了完全緩解（血球計數完全恢復且無疾病證據）或完全緩解伴隨部分血液學恢復（血球計數部分恢復且無疾病證據）。在開始吉瑞替尼治療時需要輸注紅血球或血小板的106名患者中，31%的患者在至少56天內不需要輸注。
臨床試驗中患者報告的常見副作用是肌肉和關節疼痛（肌痛/關節痛）、疲勞和肝臟酵素升高（肝轉氨酶）。建議醫療保健提供者監測患者是否出現可逆性後部腦病綜合徵（一種以頭痛、意識模糊、癲癇發作和視力喪失為特徵的綜合徵）、QT間期延長（可能導致心跳加快和心動過速）以及胰腺炎（胰腺炎症）。服用吉瑞替尼的患者可能發生罕見的分化症候群（症狀可能包括發燒、咳嗽、呼吸困難、肺或心臟周圍積水、體重快速增加、腫脹、腎功能不全或肝功能不全）。孕婦或哺乳期婦女不應服用吉瑞替尼，因為它可能傷害發育中的胎兒或新生兒。
什麼是吉瑞替尼？
吉瑞替尼是一種處方藥，用於治療既往治療後復發或未改善的、攜帶FMS樣酪氨酸激酶3（FLT3）突變的成人急性髓系白血病（AML）患者。您的醫療保健提供者將檢測吉瑞替尼以確保它適合您。目前尚不清楚吉瑞替尼在兒童中是否安全有效。
在服用吉瑞替尼之前，請告知您的醫療保健提供者您的所有醫療狀況，包括是否您：
1. 患有心臟病，包括一種稱為長QT綜合徵的疾病。
2. 有低血鉀（低血鉀）或低鎂血症（低鎂）病史。
3. 正在懷孕或計劃懷孕。吉瑞替尼可能傷害您未出生的嬰兒。如果您在吉瑞替尼治療期間懷孕或認為自己可能懷孕，請立即告知您的醫療保健提供者。
4. 如果您能夠懷孕，您的醫療保健提供者可能會在您懷孕前7天進行妊娠試驗。
5. 能夠懷孕的女性在治療期間應使用有效的避孕措施，並在最後一次吉瑞替尼給藥後持續至少6個月。
6. 有能夠懷孕的女性伴侶的男性在吉瑞替尼治療期間和最後一次吉瑞替尼給藥後至少4個月內應使用有效的避孕措施。
7. 正在哺乳或計劃哺乳。您不知道吉瑞替尼是否會進入您的母乳。告知您的醫療保健提供者您正在服用的所有藥物，包括處方藥和非處方藥、維生素和草藥補充劑。
如何服用吉瑞替尼？
按照您的醫療保健提供者的指示服用吉瑞替尼。除非您的醫療保健提供者告知您，否則不要更改劑量或停止服用吉瑞替尼。
每天大約在同一時間服用吉瑞替尼一次。用一杯水整片吞下吉瑞替尼片劑。不要掰開、壓碎或咀嚼吉瑞替尼片劑。如果您錯過了一次吉瑞替尼劑量，請在同一天內盡快在至少12小時內服用下一次預定劑量。第二天恢復正常服藥時間。不要在12小時內服用兩次劑量。
吉瑞替尼可能有哪些副作用？
吉瑞替尼可能導致嚴重的副作用，包括：
可逆性後部腦病變症候群（PRES）。如果您正在服用吉瑞替尼，您可能有發生稱為PRES的腦部疾病的風險。
如果您出現癲癇發作或症狀迅速惡化，如頭痛、警覺性下降、意識模糊、視力下降、視力模糊或其他視覺問題，請立即告知您的醫療保健提供者。您的醫療保健提供者將進行測試以檢查PRES。如果您出現PRES，您的醫療保健提供者將停止使用吉瑞替尼。
心律問題（QT延長）。吉瑞替尼可能導致稱為QT延長的心臟問題。您的醫療保健提供者應在您開始服用吉瑞替尼之前以及吉瑞替尼治療期間透過心電圖（ECG）檢查您的心臟電活動。如果您的心率發生任何變化，或感到頭暈、頭重腳輕或眩暈，請立即告知您的醫療保健提供者。鎂或鉀水平低的人發生QT延長的風險較高。您的醫療保健提供者將在吉瑞替尼治療前和治療期間進行血液檢查以檢查您的鉀和鎂含量。
胰臟炎（胰臟發炎）。如果您出現持續、嚴重的胃痛，請立即告知您的醫療保健提供者。這種疼痛可能伴隨或不伴隨噁心和嘔吐。吉瑞替尼最常見的副作用包括：關節或肌肉疼痛、肝功能檢查改變、疲勞、發熱、因液體滯留引起的腫脹皮疹、噁心、口腔潰瘍、擴散到全身的感染（敗血症）、頭痛、低血壓、腹瀉、肺炎、頭暈、呼吸急促、咳嗽和嘔吐。
如果您在吉瑞替尼治療期間出現任何副作用，您的醫療保健提供者可能會建議您減少劑量、暫時停止或完全停用吉瑞替尼。這些並非吉瑞替尼的所有可能副作用。
如何儲存吉瑞替尼？
吉瑞替尼採用兒童安全包裝。在室溫68°F至77°F（20°C至25°C）之間儲存吉瑞替尼。將吉瑞替尼保存在原容器中。將吉瑞替尼和所有藥物放在兒童接觸不到的地方。
