2015年11月20日，美國食品藥物管理局（FDA）今日核准伊沙佐米(Ixazomib)合併其他兩種療法，用於治療既往接受過至少一種治療的多發性骨髓瘤患者。
多發性骨髓瘤概述
多發性骨髓瘤是一種血癌，發生於骨髓中負責對抗感染的漿細胞（一種白血球）。這些癌細胞會增生、產生異常蛋白質，並將其他健康血球從骨髓中排擠出。該疾病可能導致免疫系統減弱，並引起其他骨骼或腎臟問題。美國國家癌症研究所估計，今年美國將有26,850例新發多發性骨髓瘤病例，以及11,240例相關死亡。
FDA關於批准的官方聲明
FDA藥物評估與研究中心血液學和腫瘤學產品辦公室主任Richard Pazdur醫學博士表示：「隨著我們對多發性骨髓瘤潛在生物學的了解不斷深入，我們欣慰地看到治療這種疾病的新方法正在開發。今天的批准是今年獲批的第三個多發性骨髓瘤藥物，為患者提供了一種新的口服治療方案，可在其他治療失敗時延緩疾病進展。
作用機轉與方案明細
伊沙佐米(Ixazomib)是屬於蛋白酶體抑制劑的抗癌藥物。它透過阻斷多發性骨髓瘤細胞的酵素來發揮作用，阻礙其生長和存活能力。伊沙佐米(Ixazomib)的一個里程碑特徵是：它是首個獲準用於此適應症的口服蛋白酶體抑制劑。
伊沙佐米(Ixazomib)獲批與另外兩種FDA已核准的多發性骨髓瘤藥物合併使用：Revlimid（來那度胺，一種免疫調節劑）與地塞米松（一種皮質類固醇）。
臨床試驗療效與安全性數據
療效支持
伊沙佐米(Ixazomib)的安全性和有效性在一項國際性、隨機、雙盲臨床試驗中得到證實，該試驗納入722例復發或難治性多發性骨髓瘤患者（疾病在既往治療後復發或無應答）。研究參與者被隨機分配接受伊沙佐米(Ixazomib)合併來那度胺和地塞米松治療，或安慰劑合併來那度胺和地塞米松治療。
接受伊沙佐米(Ixazomib)聯合方案治療的患者無進展生存期顯著延長，中位無進展生存期為20.6個月（疾病未惡化），而安慰劑聯合組為14.7個月。
最常見的不良反應
與伊沙佐米(Ixazomib)相關的最常見副作用包括：腹瀉、便秘、血小板計數降低（血小板減少症）、週邊神經病變（神經損傷引起的手皮和疼痛，通常會在手部腫脹和腦炎）。
伊沙佐米(Ixazomib)獲得的FDA認定
FDA授予了伊沙佐米(Ixazomib)優先審查資格和孤兒藥資格。優先審查適用於那些如果獲批，將在治療嚴重疾病方面提供顯著安全性或有效性改善的藥物。孤兒藥資格提供有針對性的激勵措施，包括稅收抵免、用戶費用減免以及孤兒藥獨佔權資格，以支持和促進罕見疾病治療藥物的研發。
上市許可持有人
伊沙佐米(Ixazomib)由總部位於日本大阪的武田藥品工業株式會社銷售。其他相關藥物由各公司銷售：Farydak由諾華製藥（新澤西州東漢諾威）銷售，Darzalex由楊森生物技術（賓夕法尼亞州霍舍姆）銷售，Revlimid由新基公司（新澤西州薩米特）銷售。
