2025年4月10日，拜耳今日宣布，美國食品藥物管理局（FDA）已完全批准拉羅替尼(Larotrectinib)，這是一種首創的TRK抑制劑。
獲批適應症
拉羅替尼(Larotrectinib)適用於治療符合以下標準的成人和兒童實體瘤患者：
攜帶神經營養受體酪氨酸激酶（NTRK）基因融合，且無已知的抗藥性
攜帶神經營養受體酪氨酸激酶（NTRK）基因融合，且無已知的抗藥性< p>
為轉移性，或手術切除可能導致嚴重併發症
無令人滿意的替代治療方案，或既往治療後出現疾病進展
拉羅替尼(Larotrectinib)已在多種NTRKRK;/p>
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拉羅替尼(Larotrectinib)已在多種NTRKRKRK行為它於2018年11月首次獲得FDA的加速批准。
高管評論
拜耳領導層聲明
「FDA首次完全批准NTRK抑制劑是拜耳團隊研究和奉獻的結晶。」美國Vitrakvi品牌負責人、執行總監Chandravi 是拜耳團隊研究和奉獻的結晶。」美國Vitrakvi品牌負責人、執行總監Chandravi 是負責人、執行主任Goda表示，「我們很自豪能夠透過這一重要進展兌現對患者的承諾，為攜帶NTRK基因融合陽性的兒童和成人癌症患者提供一種治療選擇。這一里程碑事件進一步鞏固了拜耳致力於提供滿足患者及其家屬獨特需求的創新解決方案的承諾。」
「FDA完全批准拉羅替尼(Larotrectinib)是令人歡迎的進展，鞏固了其作為NTRK基因融合陽性癌症患者治療選擇的地位。」LUNGevity基金會總裁兼首席執行官Andrea Ferris表示，「這一里程碑不僅惠及目前的患者，也為未來NTRK基因療法的進一步發展鋪平了道路。」
批准依據：臨床試驗數據&l t;/h2>
該批准基於三項多中心、開放標籤、單臂臨床試驗的數據：
LOXO-TRK-14001（NCT02 122913）
SCOUT（NCT02637687）
NAVIGATE（NCT02576431 ）
研究人群
分析納入了339名攜帶NTRK基因融合的不可切除或轉移性實體瘤兒童和成人患者。所有患者均在全身性治療（如有）後出現疾病進展，或局部晚期疾病，接受手術可能導致嚴重併發症。
療效終點
主要療效終點為客觀緩解率（ORR）和緩解持續時間（DOR），由盲態獨立審查委員會（BIRC）根據RECIST v1.1標準評估。安全性在三項試驗的444名患者中進行了評估。
總結療效結果
ORR：60%（95% CI: 55%–65%）
完全緩解（CR）：24%（包括5%病理學完全緩解，定義為切除後無存活腫瘤細胞且切緣陰性，無其他病灶部位）
d; 32.5–NE（不可評估））
安全特徵
最常見（≥20%）的不良反應（包括實驗室檢查異常）：AST升高、ALT升高、貧血、低白蛋白血症、肌肉骨骼疼痛、鹼性磷酸酶升高、白血球減少、淋巴球減少、嗜中性白血球減少、低血鈣、疲倦、嘔吐、咳嗽、便秘、發燒、腹瀉、噁心、腹痛、頭暈及皮疹。
嚴重不良事件（AE）包括中樞神經系統（CNS）問題、骨折及肝臟問題。
關於拉羅替尼(Larotrectinib)
拉羅替尼(Larotrectinib)是一種首創的口服TRK抑制劑，專門設計用於抑制TRK蛋白家族（TRKA、TRKB、TRKC）。
作用機制
在體外和體內腫瘤模型中，拉羅替尼(Larotrectinib)在TRK蛋白組成性激活（由基因融合、調控結構域缺失或過表達導致）的細胞中顯示出抗腫瘤活性。組成性活化的嵌合TRK融合蛋白作為致癌驅動因子，促進腫瘤細胞增殖和存活。
