2018年11月26日，美國食品藥物管理局今日加速批准拉羅替尼(Larotrectinib)適用於治療滿足以下標準的成人和兒童實體瘤患者：
攜帶神經營養酪胺酸受體激酶(NTRK)基因融合，且無已知的獲得性抗藥性< p>腫瘤為轉移性，或手術切除可能導致嚴重併發症
無令人滿意的替代治療方案，或既往治療出現疾病進展
這一批准標誌著癌症治療向「組織不確定」療法的重要轉變，即基於不同腫瘤類型中共同的生物標誌物來批准。此前FDA於2018年稍早發布了相關指導文件政策。
FDA局長評論
「今天的批准標誌著癌症治療朝著基於腫瘤遺傳學而非其在體內起源部位的重要轉變又邁進了一步。」FDA局長Scott Gottlieb醫學博士表示，「這種新的部位不確定的腫瘤療法並非針對特定器官（如乳腺或結腸）發生的癌症。其批准反映了利用生物標誌物指導藥物開發和更精準藥物遞送的進步。
我們現在有能力確保合集適的患者在適當的時間獲得合適的治療。定和加速批准程序，我們支持精準腫瘤藥物開發的創新，並為癌症患者開發更具針對性和更有效的治療方法。病類型的更具針對性的創新。 NTRK基因與其他基因的異常融合會導致組成性生長訊號，進而驅動腫瘤發生。
盛行率與未滿足的醫療需求
NTRK融合罕見，但出現在多種腫瘤類型中。在此次批准之前，對於經常表達該突變的腫瘤（例如以下幾種）尚無靶向治療方法：
乳腺類似物分泌性癌症
細胞性或混合先天性中胚層腎瘤
細胞性或混合先天性中胚層腎瘤< /p>
嬰兒纖維肉瘤
臨床試驗證據
拉羅替尼(Larotrectinib)的療效在三個臨床試驗中進行了評估。
研究人群
55名攜帶NTRK基因融合（無抗藥性突變）、腫瘤為轉移性或手術可能導致嚴重併發症的兒童和成人實體瘤患者。所有患者均無令人滿意的替代治療方案，或先前治療後出現疾病惡化。
關鍵療效結果
總緩解率(ORR)：在多種腫瘤類型中為75%
緩解持久性：
73%的緩解持續≥6個月
39%的緩解持續≥12個月（分析時）
有反應的腫瘤型
對拉羅替尼(Larotrectinib)有反應的攜帶NTRK融合的實體瘤包括：
軟組織肉瘤唾液腺癌
嬰兒纖維肉瘤
甲狀腺癌
肺癌
