2020年5月26日，拜耳宣布向日本厚生勞動省（MHLW）提交了精準腫瘤藥物拉羅替尼(Larotrectinib)的新藥上市申請（NDA）。該申請旨在尋求批准用於治療攜帶NTRK基因融合的局部晚期或轉移性實體瘤成人和兒童患者。
支持NDA的臨床數據
日本的NDA基於三項臨床試驗中102名患者的匯總數據：
成人患者I期試驗
成人患者I期試驗
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兒科患者的I/II期SCOUT試驗
這些試驗評估了拉羅替尼(Larotrectinib)在超過20種不同組織學實體瘤類型中的療效，包括肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、胃腸道間質瘤、結腸癌、膽管肉瘤和嬰兒肉瘤。
研究人群
主要分析人群中的93名患者
另外9名原發性中樞神經系統（CNS）腫瘤患者
療效結果
主要分析集（n=93）
客觀緩解率（ORR）：72%（95% CI: 62–81）
完全緩解（CR）：16%
部分緩解（PR）：55%
Hlt; CI: 57–76）
CR：15%
PR：51%
緩解持久性和生存期
中位首次緩解時間：1.81個月
中位緩解持續時間（DOR）：尚未達到（範圍：1.6+至38.7+個月）
75%的患者DOR ≥ 12個月
1年總存活率：88%（95% CI: 81–95）
中位無惡化存活期（PFS）：尚未達到
安全特性（n=125）
< p>大多數不良事件（AE）為1級或2級僅3%的患者因AE永久停藥
19名患者（15%）需要減量，其中10名（8%）因AE減量
大多數導致減量的AE發生在治療的前3個月內
生活品質（QoL）結果
Larotrectinib)在成人和兒童中顯示出具有臨床意義的生活品質改善：
60%的成人患者報告EORTC QLQ-C30全球健康狀況評分改善
76%的兒科患者報告PedsQL總分改善
關於拉羅替尼(Larotrectinib)
關於拉羅替尼(Larotrectinib)
拉羅替尼(Larotrectinib)
拉羅替尼(Larotrectinib)
其活性成分拉羅替尼是一種強效、高選擇性的原肌球蛋白受體激酶（TRKA、TRKB、TRKC）抑制劑。它直接針對TRK蛋白，關閉驅動TRK融合陽性腫瘤的致癌訊號通路，這些腫瘤可發生在身體的任何部位，通常對標準治療（手術、化療、放療）難以耐受。
全球批准歷史
2018年11月：在美國首次獲得全球批准，作為首個口服TRK抑製劑和首個不限組織來源（“瘤種無關”）的抗癌藥物，無論腫瘤類型如何。
目前已在多個國家和地區獲得批准，包括歐盟。
