2015年2月18日，新基公司宣布美國食品藥物管理局（FDA）已擴大來那度胺(Lenalidomide)聯合地塞米鬆的適應症，納入新診斷的多發性骨髓瘤患者。
該聯合方案先前於2006年獲準用於既往接受過至少一種治療的患者，而這一決定允許其作為一線治療選擇，標誌著重大範式轉變。此次擴展為從初始診斷即開始並維持來那度胺(Lenalidomide)治療以改善長期結果提供了臨床驗證。
來自III期FIRST試驗的臨床驗證
FDA的批准主要基於FIRST試驗（MM-020/IFM 07-01）的安全性和有效性結果，這是一項大型III期研究，納入了1,623名不適合幹細胞移植的新診斷患者。本試驗比較了持續使用來那度胺(Lenalidomide)合併地塞米松（Rd持續方案）直至疾病進展，與固定18個月的美法崙、潑尼松和沙利度胺方案（MPT）。一項次要分析也評估了固定18個週期的Rd方案（Rd18）。
無惡化存活期與總存活期的顯著改善
FIRST試驗的主要終點是無惡化存活期。結果顯示，Rd持續組患者的中位無惡化存活期顯著延長，為25.5個月，而MPT組為21.2個月（$HR=0.72$；$p=0.0001$）。此外，2014年3月進行的一項期中分析顯示總存活期也有實質獲益。 Rd持續組的中位總存活期為58.9個月，而MPT組為48.5個月（$HR=0.75$）。這些數據表明，與MPT三合方案相比，Rd方案的持續治療使死亡風險降低了25%。
安全特徵與不良事件管理
新診斷患者的安全性分析顯示，各研究組中最常見的不良反應（發生率≥20%）包括腹瀉、貧血、嗜中性白血球減少症、疲勞和背痛。其他常見報告的症狀包括失眠、疲倦、皮疹、食慾減退和咳嗽。在Rd持續組中，最常見的3級或4級併發症是嗜中性白血球減少症（27.8%）、貧血（18.2%）和肺炎（11.3%）。其他嚴重反應包括血小板減少症、疲勞和深部靜脈栓塞，在持續治療組發生率約5.6%。
對多發性骨髓瘤治療管理的影響
將來那度胺(Lenalidomide)聯合地塞米松納入一線治療的處方信息，強化了早期使用有效免疫調節療法進行幹預的重要性。透過提供一條從診斷到潛在進展的治療路徑，醫療服務提供者現在可以提供一種旨在延緩疾病進展並改善不適合移植患者總生存期的持續管理策略。此項批准體現了持續致力於推動多發性骨髓瘤領域標準治療發展的承諾。
