2013年6月5日，新基公司宣布美國食品藥物管理局批准了來那度胺(Lenalidomide)的補充新藥申請。此核准specifically 指定來那度胺(Lenalidomide)用於治療套細胞淋巴瘤患者，這些患者先前接受過至少兩種治療後疾病復發或進展，其中一種治療必須包括蛋白酶體抑制劑硼替佐米。
這一決定為具有顯著未滿足醫療需求的患者群體帶來了一個重要的新選擇，標誌著首個針對此類特定淋巴瘤的口服治療藥物的到來。
來自MCL-001 II期研究的臨床證據
FDA的批准得到了MCL-001研究數據的支持，這是一項多中心、單臂、開放標籤的II期研究。本試驗評估了134位接受過包含利妥昔單抗、環磷醯胺、蒽環類藥物和硼替佐米方案重度預先治療的患者。參與者必須有記錄的難治性疾病－定義為在硼替佐米治療期間未達到部分緩解或更好療效－或復發性疾病，定義為在含硼替佐米方案治療後一年內出現進展。
療效結果與緩解持續時間
MCL-001研究的主要終點是由獨立審查委員會使用國際工作組淋巴瘤緩解標準修訂版確定的總緩解率。研究達到的ORR為26%（34/133），完全緩解率為7%。值得注意的是，對於對治療有反應的患者，中位緩解持續時間為16.6個月，這表明來那度胺可以在難治性、復發性患者群體中提供持久的臨床益處。
基於腎功能的給藥方案
本研究根據患者的肌酸酐清除率採用了量身定制的給藥策略，以確保安全性和有效性。肌酸酐清除率≥60mL/min的患者在每個28天週期的前21天每日一次接受25mg來那度胺。對於腎功能受損（肌酸酐清除率在≥30mL/min至<60mL/min之間）的患者，起始劑量調整為相同21天方案下每日一次10mg。
安全特徵與嚴重不良反應
安全性分析確定了在5%或以上的研究參與者中發生的若干顯著的3級或4級不良反應。最常見的血液學併發症為嗜中性白血球減少症（43%）、血小板減少症（28%）、白血球減少症（7%）和發燒性嗜中性白血球減少症（6%）。非血液學3/4級反應包括貧血（11%）、肺炎（9%）、疲勞（7%）、腹瀉（6%）和呼吸困難（6%）。這些結果強調了治療過程中密切監測血液學指標的必要性。
風險管理與黑框警告
作為沙利度胺的類似物，來那度胺(Lenalidomide)因存在胚胎-胎兒毒性風險而受到嚴格的監管控制，並禁用於妊娠期。除了胎兒風險外，該藥物還帶有深部靜脈血栓、肺栓塞和嚴重過敏反應（如史蒂文斯-約翰遜症候群）的警告。此外，臨床醫生必須監測腫瘤溶解症候群、腫瘤flare 反應和潛在的肝衰竭。值得注意的是，接受來那度胺(Lenalidomide)的患者中第二原發惡性腫瘤的發生率較高，這需要進行全面的患者篩檢和持續的臨床警覺。
