2016年11月21日，楊森生物技術公司宣布，美國食品藥物管理局已批准Darzalex（達雷妥尤單抗）聯合兩種標準治療方案：來那度胺聯合地塞米松，或硼替佐米聯合地塞米松。此核准specifically 適用於先前接受過至少一種治療的多發性骨髓瘤患者。多發性骨髓瘤仍然是一種無法治癒的血液癌症，其特徵是骨髓中惡性漿細胞不受控制地生長，因此引入多功能的聯合療法對於面臨疾病進展的患者來說是一項關鍵進展。
加速監管路徑與突破性療法認定
FDA的決定遵循了高效的監管時間表，在2016年8月提交補充生物製劑許可申請後僅三個月就做出了批准。有鑑於Darzalex可能比現有療法提供實質改善，FDA先前已於2016年7月授予此方案突破性療法認定。作為全球首個核准的CD38標靶溶細胞抗體，Darzalex最初於2015年獲準作為單藥用於重度預治療患者；這項新核准顯著將其應用提前至治療連續過程中，成為一種潛在的基礎療法。
Darzalex聯合免疫調節劑的療效
該批准得到了III期POLLUX（MMY3003）臨床研究結果的有力支持，該研究評估了Darzalex聯合來那度胺和地塞米松。在該試驗中，基於Darzalex的三聯方案相比單獨使用來那度胺和地塞米松，將疾病進展或死亡風險降低了63%（$HR=0.37$；$95% ext{ CI: } 0.27-0.52$；$p<0.0001$）。中位追蹤13.5個月時，Darzalex組的中位無惡化存活期尚未達到，顯著優於對照組的18.4個月。此外，總緩解率達91%，完全緩解率相比標準兩藥方案提高了一倍以上。
合併蛋白酶體抑制劑方案的臨床表現
第二項III期研究CASTOR（MMY3004）證明了Darzalex合併硼替佐米與地塞米鬆的療效。在先前接受中位兩線治療的患者中，此合併方案將疾病進展或死亡風險降低了61%（$HR=0.39$；$95% ext{ CI: } 0.28-0.53$；$p<0.0001$）。與POLLUX結果相似，在7.4個月的追蹤中，CASTOR研究中Darzalex組的中位PFS尚未達到，而對照組的中位PFS為7.2個月。添加Darzalex也顯著將ORR提高至79%，並將CR率從7%翻倍至14%。
對多發性骨髓瘤治療模式的影響
Darzalex與兩種最廣泛使用的治療類別—免疫調節劑和蛋白酶體抑制劑的整合，代表了復發或難治性疾病管理的重大轉變。臨床研究者強調，Darzalex在不同聯合方案中顯著改善PFS和緩解深度的能力凸顯了其多功能性。透過建立一種新的治療基礎，該批准為醫生提供了一個高效的工具，以延長至少經歷過一次既往治療失敗的患者的緩解持續時間，有可能改變疾病的長期臨床軌跡。
