2017年2月22日，新基公司宣布美國食品藥物管理局（FDA）已擴大來那度胺(Lenalidomide)10毫克膠囊的適應症。這項監管里程碑使來那度胺(Lenalidomide)成為首個且唯一核准用於多發性骨髓瘤患者接受自體造血幹細胞移植後維持治療的藥物。此擴展滿足了連續治療中的關鍵階段需求，旨在延長高劑量化療和移植後的緩解期。
移植後維持治療的臨床依據
雖然自體幹細胞移植是適合移植患者的標準治療方法，並且通常能產生強勁的初始緩解，但大多數患者最終會出現疾病復發或進展。引入來那度胺作為維持策略旨在維持這些治療反應。透過持續治療直至疾病進展或出現不可接受的毒性，來那度胺(Lenalidomide)可延緩疾病復發，有效成為移植後患者群體的新標準治療。
來自全球3期研究的療效分析
FDA的批准得到了兩項大規模臨床試驗（研究1：CALGB 100104和研究2：IFM 2005-02）的數據支持，兩項研究共納入患者。兩項研究均以無惡化存活期作為主要療效終點。在美國的研究1中，來那度胺(Lenalidomide)維持治療組的中位無惡化存活期為5.7年，而未接受維持治療組僅為1.9年，差異顯著，達3.8年（$HR = 0.38$）。類似地，歐洲的研究2顯示，來那度胺(Lenalidomide)組的中位無惡化存活期為3.9年，而對照組為2年，差異為1.9年（$HR = 0.53$）。
生存趨勢與長期結局
儘管各項研究的主要終點並非檢測總生存期的差異，但描述性分析顯示出積極趨勢。在研究1中，接受來那度胺(Lenalidomide)治療的患者中位總存活期為9.3年，而未接受維持治療的患者為7年（$HR = 0.59$）。在研究2中，接受來那度胺(Lenalidomide)維持治療的患者中位總存活期為8.8年，而對照組為7.3年（$HR = 0.90$）。這些數據進一步強調了持續來那度胺治療在多發性骨髓瘤管理中的潛在長期益處。
安全特徵與血液學注意事項
來那度胺(Lenalidomide)在維持治療中的安全性特徵以血液學不良反應高發為特點。在兩項研究中，來那度胺(Lenalidomide)組發生率至少20%最常見的反應包括嗜中性白血球減少症、血小板減少症、白血球減少症和貧血。此外，非血液學事件如上呼吸道感染、支氣管炎、鼻咽炎、腹瀉和疲勞也常見通報。 3級或4級反應主要為血液學性質，其中中性粒細胞減少症、血小板減少症和白血球減少症是最突出的嚴重不良事件。
禁忌症與風險管理方案
如處方資訊所述，來那度胺(Lenalidomide)具有重大風險，包括對胎兒造成傷害，因此嚴格禁用於懷孕女性。為降低這些風險，該藥物僅可透過來那度胺(Lenalidomide) REMS®限制性分銷計劃取得。此外，由於接受來那度胺(Lenalidomide)治療的多發性骨髓瘤患者發生深部靜脈血栓、肺栓塞、心肌梗塞和中風的風險增加，正式建議使用血栓預防措施來管理心血管和血栓栓塞風險。
