2019年6月27日，強生旗下楊森製藥公司宣布，美國食品藥物管理局（FDA）批准雷妥尤單抗(Darzalex)聯合來那度胺和地塞米松（Rd方案），用於新診斷的不適合自體幹細胞移植（ASCT）的多發性骨髓瘤患者。這項重要的監管里程碑是透過FDA的即時腫瘤學審查（RTOR）試點計畫達成的，旨在加速安全有效的癌症治療方案惠及患者。
來自3期MAIA研究的臨床證據
FDA的批准主要得到了3期MAIA（MMY3008）臨床研究有力結果的支持。本試驗比較了雷妥尤單抗(Darzalex)-Rd三合一方案與標準Rd雙藥療法的療效。在中位追蹤28個月時，研究達到了其主要終點，結果表明，與單獨使用Rd相比，加用雷妥尤單抗(Darzalex)可使疾病進展或死亡風險顯著降低44%（$HR = 0.56$；$95% ext{ CI: } 0.43-0.73$；$0&雖然分析時雷妥尤單抗(Darzalex)-Rd組的中位無惡化存活期尚未達到，但僅接受Rd治療的對照組中位無惡化存活期為31.9個月。
緩解率與疾病微小化方面的優越性
發表在《新英格蘭醫學雜誌》上的MAIA研究數據強調，雷妥尤單抗(Darzalex)-Rd方案誘導了更深、更持久的臨床緩解。雷妥尤單抗(Darzalex)-Rd組的總緩解率為93%，而Rd組為81%。此外，三聯療法實現了48%的完全緩解或更佳緩解，幾乎是雙藥組25%緩解率的兩倍。值得注意的是，雷妥尤單抗(Darzalex)聯合方案產生的微小殘留疾病陰性率是對照組的三倍以上，達到24%（對照組為7%），而微小殘留病陰性是長期緩解的關鍵指標。
解決不適合移植人群的一線治療需求
對於多發性骨髓瘤患者而言，一線治療是延長初始緩解期的最關鍵窗口，因為疾病在復發後往往會變得對治療更具抗藥性。這項新適應症為無法接受強化幹細胞移植的老年或體弱患者提供了高效的非移植選擇。專家強調，使用像雷妥尤單抗(Darzalex)這樣的CD38單株抗體優化一線緩解，可以從根本上改變疾病進程，並在臨床實踐中建立新的標準治療。
安全性觀察與不良事件概況
雷妥尤單抗(Darzalex)在MAIA研究中的安全性與先前的臨床發現一致。最常見的不良反應（發生在20%或以上的患者）包括輸注反應、腹瀉和便秘等胃腸道問題、疲勞、水腫和呼吸道感染。在嚴重不良事件方面，與單一Rd組相比，雷妥尤單抗(Darzalex)-Rd組的肺炎（15% vs. 8%）和支氣管炎發生率較高。在實驗室檢查異常方面，3級或4級血液學事件普遍存在，中性粒細胞減少症發生率為56%，其次是淋巴球減少症（52%）和白血球減少症（35%）。
對未來治療模式的影響
此項批准強調了單株抗體在多發性骨髓瘤一線治療中日漸增長的重要性。透過將雷妥尤單抗(Darzalex)納入不適合移植患者的初始治療階段，醫療服務提供者可以提供一種顯著提高存活結果和緩解深度的方案。隨著這種三聯療法被納入NCCN等主要臨床指南，它代表了醫學界對待新診斷多發性骨髓瘤管理方式的pivotal 轉變。
