2020年5月25日，百時美施貴寶公司近期宣布，美國食品藥物管理局已批准具有抗腫瘤活性的免疫調節劑泊馬度胺(Pomalidomide)用於治療卡波西氏肉瘤患者。具體核准適應症包括：
1. 高效抗逆轉錄病毒治療抗藥性的愛滋病相關性卡波西氏肉瘤患者。
2. 人類免疫缺陷病毒陰性的卡波西氏肉瘤患者。
核准依據：研究12-C-0047
研究設計
此核准基於開放標籤、單臂I/II期研究12-C-0047的資料。該試驗評估了泊馬度胺(Pomalidomide)在有症狀的HIV陽性和HIV陰性卡波西氏肉瘤患者（其中大多數為晚期）中的安全性、藥物動力學和療效。
試驗實施
該試驗由Robert Yarchoan博士領導的團隊根據合作研發協議進行。共28例患者（18例HIV陽性，10例HIV陰性）接受泊馬度胺(Pomalidomide)治療，劑量為5 mg口服每日一次，最多21個週期（每週期28天），直至疾病進展或出現不可耐受的毒性。有症狀的肺部或內臟卡波西氏肉瘤、靜脈或動脈血栓栓塞史或血栓前狀態的患者被排除。所有患者在整個治療期間每日服用阿斯匹靈81 mg用於血栓預防。從治療開始至首次緩解的中位數時間為1.8個月（範圍：0.9–7.6個月）。
主要終點
研究的主要終點是根據愛滋病臨床試驗組腫瘤學委員會制定的卡波西肉瘤緩解標準，由研究者評估的總緩解率，包括完全緩解、臨床完全緩解和部分緩解。
療效結果
數據顯示，所有患者的總緩解率為71%（20/28；95%置信區間：51, 87）。其中，24%（4/28）的患者達到完全緩解，57%（16/28）達到部分緩解。所有患者的中位緩解持續時間為12.1個月（95%信賴區間：7.6, 16.8）。此外，50%的緩解患者在接受泊馬度胺(Pomalidomide)治療期間維持緩解達12個月。
安全特徵
最常見的不良反應（≥30%），包括實驗室異常，為中性粒細胞減少或白血球數降低、肌酸酐或葡萄糖升高、皮疹、便秘、疲勞、血紅蛋白降低、血小板減少、磷酸鹽降低、鈣降低或葡萄糖升高、皮疹、便秘、疲勞、血紅蛋白降低、血小板減少、磷酸鹽噁心降低、鈣降低或葡萄糖升高、白蛋白升高或腹瀉。 11%（3/28）的患者因不良反應而永久終止治療。未發現新的安全性訊號。泊馬度胺(Pomalidomide)在卡波西氏肉瘤中的安全性特徵與其在已批准適應症中的已知安全性特徵一致。
補充資料
卡波西肉瘤概述
卡波西肉瘤是一種罕見的癌症，通常表現為皮膚病變，但也可能發生在身體的其他多個部位，包括肺、淋巴結和消化系統。它是由卡波西氏肉瘤相關皰疹病毒（又稱人類皰疹病毒8型）引起，最常見於免疫功能低下的HIV感染者。
泊馬度胺(Pomalidomide)的臨床意義
泊馬度胺(Pomalidomide)是20多年來首個獲批用於治療卡波西氏肉瘤的口服新型治療藥物。需要注意的是，愛滋病相關性卡波西氏肉瘤患者應遵醫囑繼續接受高效抗逆轉錄病毒治療以控制HIV。
