普納替尼是一種酪氨酸激酶抑制劑，通過靶向並抑制 BCR-ABL 融合蛋白（包括 T315I 突變體）及其他激酶（如 VEGFR、PDGFR、FGFR 等）的活性，阻斷異常信號傳導，從而抑制腫瘤細胞增殖。
普納替尼的療效與用途
1. 費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病（ALL）
新診斷的費城染色體陽性 ALL，與化療聯合使用。
作為單一療法，適用於沒有其他激酶抑制劑可用或為 T315I 陽性的費城染色體陽性 ALL 患者。
2. 慢性骨髓性白血病（CML）
對至少兩種既往激酶抑制劑耐藥或不耐受的慢性期 CML。
沒有其他激酶抑制劑可用的加速期或急變期 CML。
T315I 陽性 CML。
使用限制：普納替尼不適用且不推薦用於治療新診斷的慢性期慢性骨髓性白血病（CML）。
普納替尼用法與用量
1. 新診斷費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病（ALL）的推薦劑量：
起始劑量為每日一次口服 30 mg，與化療聯合使用。在誘導治療結束達到完全緩解且微小殘留病陰性後，劑量應減少至每日一次口服 15 mg。
2. T315I 陽性費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病且無其他激酶抑制劑可用的患者單一療法推薦劑量：
起始劑量為每日一次口服 45 mg。
3. 慢性期慢性骨髓性白血病的推薦劑量：
起始劑量為每日一次口服 45 mg。在達到 BCR::ABL1 國際標準化比值 ≤1% 後，劑量應減少至每日一次口服 15 mg。
4. 加速期和急變期慢性骨髓性白血病的推薦劑量：
起始劑量為每日一次口服 45 mg。
普納替尼的注意事項
1. 高血壓
監測血壓並根據臨床指徵管理高血壓。如果高血壓無法通過藥物控制，則停藥、減低劑量或停止使用 ponatinib。
2. 胰腺炎
監測血清脂肪酶。根據嚴重程度，中斷給藥，然後以相同或減低劑量恢復用藥，或停止使用 ponatinib。當脂肪酶升高並伴有腹部症狀時，評估是否為胰腺炎。
3. 神經病變
監測周圍神經病變和腦神經病變的症狀。根據復發/嚴重程度，中斷給藥，然後以相同或減低劑量恢復用藥，或停止使用 ponatinib。
4. 眼毒性
在治療開始前和治療期間定期進行全面的眼科檢查。
5. 出血
監測出血情況並根據臨床指徵管理患者。根據復發/嚴重程度，中斷給藥，然後以相同或減低劑量恢復用藥，或停止使用 ponatinib。
6. 體液滯留
監測體液滯留並根據臨床指徵管理患者。根據復發/嚴重程度，中斷治療，然後以相同或減低劑量恢復用藥，或停止使用 ponatinib。
7. 心律失常
監測心律失常的體徵或症狀，並根據臨床指徵管理患者。根據復發/嚴重程度，中斷治療，然後以相同或減低劑量恢復用藥，或停止使用 ponatinib。
8. 骨髓抑制
在治療的前 3 個月內每 2 週獲取一次全血細胞計數，之後每月一次或根據臨床需要。如果絕對中性粒細胞計數低於 1.0 x 10⁹/L 或血小板計數低於 50 x 10⁹/L，中斷 普納替尼治療，直至絕對中性粒細胞計數至少達到 1.5 x 10⁹/L 且血小板計數至少達到 75 x 10⁹/L，然後以相同或減低劑量恢復治療。
9. 腫瘤溶解綜合徵
在開始 普納替尼治療前，確保充分補水並糾正高尿酸血症。
10. 可逆性後部腦病變綜合徵
如果發生此情況，應停止 普納替尼治療直至症狀緩解。症狀緩解後恢復使用 普納替尼的安全性尚不清楚。
