普纳替尼是一種口服酪胺酸激酶抑制劑，主要用於治療對先前療法產生抗藥性或不耐受的某些類型白血病。
普纳替尼治療哪些疾病？
1. 費城染色體陽性 (Ph+) 急性淋巴性白血病 (ALL)
(1) 新診斷的費城染色體陽性 (Ph+) 急性淋巴性白血病 (ALL)：可與化學治療合併使用。此適應症係根據誘導治療結束時達到微量殘留病陰性之完全緩解率的加速核准。
(2) 復發或頑固性費城染色體陽性 (Ph+) 急性淋巴性白血病 (ALL)：作為單一療法，適用於無其他適當的酪胺酸激酶抑制劑或帶有 T315I 突變的患者。
2. 慢性骨髓性白血病 (CML)
(1) 慢性期慢性骨髓性白血病 (CML)：用於對至少兩種先前酪胺酸激酶抑制劑具抗藥性或不耐受的患者。
(2) 加速期或急變期慢性骨髓性白血病 (CML)：用於無其他適當酪胺酸激酶抑制劑的患者。
(3) T315I 突變陽性之慢性骨髓性白血病 (CML)：用於慢性期、加速期或急變期。
重要限制：由於在第一線臨床試驗中嚴重不良反應的風險顯著增加，不建議且不適合將 普纳替尼作為新診斷慢性期 CML 患者的第一線治療。
普纳替尼的不良反應
1. 血管事件 (警示風險)
(1) 動脈阻塞事件：包括心肌梗塞、中風、周邊血管疾病等，可能致命。風險隨年齡增加。
(2) 靜脈血栓栓塞事件：例如深部靜脈血栓、肺栓塞等。
2. 心臟相關毒性
(1) 心臟衰竭：可能為新發生或惡化，嚴重時可能致命。
(2) 心律不整：包括心房顫動、心搏過速等。
3. 肝毒性
可能導致肝功能異常、肝衰竭，甚至死亡。治療期間需定期監測肝功能。
4. 其他常見不良反應
(1) 高血壓：常見且可能嚴重；需定期監測並控制血壓。
(2) 胰臟炎：常伴隨血清脂肪酶升高；需定期監測。
(3) 出血：可能嚴重甚至致命，特別是在血小板減少的患者中。
(4) 骨髓抑制：導致嗜中性白血球、血小板和血紅素減少，增加感染和出血風險。
(5) 神經毒性：例如周邊神經病變、頭痛等。
(6) 體液滯留：表現為水腫、肋膜積液等。
(7) 眼部毒性：可能造成視力模糊、眼睛乾澀，嚴重時可發生視網膜靜脈阻塞。
普纳替尼的注意事項
1. 動脈阻塞事件
監測心血管症狀；必要時停藥或中止治療。
2. 肝毒性
定期監測肝功能，若出現異常則調整劑量。
3. 高血壓
治療期間監測血壓，若控制不良則停藥。
4. 胰臟炎
定期監測血清脂肪酶，若伴隨腹痛則評估是否為胰臟炎。
5. 胚胎－胎兒毒性
具有生育能力的女性應使用有效的避孕措施。
