普納替尼（Ponatinib）是日本武田藥品工業公司開發的第三代激酶抑制劑，專門用於治療成人血液惡性腫瘤。
普納替尼的療效與注意事項
其核心作用機轉是透過強效抑制 BCR-ABL 融合蛋白（包括 T315I 突變型），克服傳統 TKI 藥物的抗藥性瓶頸。本藥已獲核准用於所有期別（慢性期、加速期及急性芽細胞危象）之費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病（Ph+ALL）與慢性骨髓性白血病（CML），特別是針對帶有 T315I 突變或對至少兩種既往激酶抑制劑呈現抗藥性／不耐受的患者，為臨床提供了重要的治療選項。
適應症
普納替尼是一種激酶抑制劑，適用於治療成人患者的以下疾病：
費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病（Ph+ALL）
新診斷的 Ph+ALL，與化療合併使用。
此適應症係基於引導治療結束時達到微量殘留病（MRD）陰性之完全緩解（CR）的加速核准程序獲准。此適應症的持續核准可能取決於確認性臨床試驗中臨床效益的驗證。
作為單一療法，用於不適合其他激酶抑制劑之 Ph+ALL，或 T315I 突變陽性之 Ph+ALL。
慢性骨髓性白血病（CML）
對至少兩種既往激酶抑制劑具抗藥性或不耐受之慢性期（CP）CML。
不適合其他激酶抑制劑之加速期（AP）或急性芽細胞危象期（BP）CML。
T315I 突變陽性之 CML（包括慢性期、加速期或急性芽細胞危象期）。
使用限制：普納替尼不適用於、亦不建議用於新診斷的慢性期慢性骨髓性白血病（CP-CML）。
用法用量
新診斷 Ph+ALL 之建議劑量：與化療合併使用，起始劑量為每日一次口服 30 毫克；引導治療後，若達到微量殘留病陰性完全緩解（BCR::ABL1/ABL1 ≤ 0.01%），則將劑量調降至每日一次口服 15 毫克。
特定 Ph+ALL 單一療法之建議劑量：針對不適合其他激酶抑制劑或 T315I 陽性之 Ph+ALL，起始劑量為每日一次口服 45 毫克。
慢性期 CML 之建議劑量：起始劑量為每日一次口服 45 毫克；若達到 BCR::ABL1 國際標準（IS）≤ 1%，則將劑量調降至每日一次口服 15 毫克。
加速期及急性芽細胞危象期 CML 之建議劑量：起始劑量為每日一次口服 45 毫克。
肝功能不全患者：肝功能不全患者之劑量調整指引，請參閱完整處方資訊。
普納替尼可與食物併服或不與食物併服。
不良反應
發生率 >20% 的最常見不良反應如下：
普納替尼單一療法：皮疹及相關症狀、關節痛、腹痛、疲勞、頭痛、便祕、高血壓、皮膚乾燥、肝毒性、體液滯留與水腫、發燒、胰臟炎／脂肪酶升高、噁心、出血、貧血、動脈阻塞事件（AOEs）、心律不整。
發生率 >20% 最常見的 3/4 級實驗室檢查異常：血小板計數減少、嗜中性白血球計數減少、白血球計數減少。
普納替尼與化療合併使用：肝毒性、關節痛、皮疹及相關症狀、頭痛、發燒、腹痛、便祕、疲勞、噁心、口腔炎、高血壓、胰臟炎／脂肪酶升高、周邊神經病變、出血、發燒性嗜中性白血球減少症、體液滯留與水腫、嘔吐、感覺異常、心律不整。
發生率 >20% 最常見的 3/4 級實驗室檢查異常包括：白血球計數減少、嗜中性白血球計數減少、血小板計數減少、淋巴球計數減少、血紅素降低、脂肪酶升高，以及丙胺酸轉胺酶升高。
禁忌
尚不明確。
注意事項
高血壓：監測血壓，並依臨床指示控制高血壓。若藥物無法控制高血壓，應停用普納替尼、調降劑量或永久停藥。
胰臟炎：監測血清脂肪酶濃度。根據胰臟炎的嚴重程度，停藥後再以原劑量或調降後劑量恢復給藥，或永久停藥。若脂肪酶升高伴隨腹部症狀，需進一步評估是否為胰臟炎。
神經病變：監測周邊神經病變及腦神經病變的症狀。根據症狀復發或嚴重程度，停藥後再以原劑量或調降後劑量恢復給藥，或永久停藥。
眼部毒性：治療開始前及治療期間需進行完整的眼科檢查。
出血：監測出血症狀，並依臨床需要進行處置。根據出血復發或嚴重程度，停藥後再以原劑量或調降後劑量恢復給藥，或永久停藥。
體液滯留：監測體液滯留症狀，並依臨床需要進行處置。根據症狀復發或嚴重程度，停藥後再以原劑量或調降後劑量恢復給藥，或永久停藥。
心律不整：監測心律不整的徵兆或症狀，並依臨床需要進行處置。根據心律不整復發或嚴重程度，停藥後再以原劑量或調降後劑量恢復給藥，或永久停藥。
骨髓抑制：治療前三個月內，每兩週進行一次全血球計數檢查；之後每月一次或依臨床指示檢查。若嗜中性白血球絕對計數（ANC）<1×10⁹>
腫瘤溶解症候群：開始普納替尼治療前，應確保充分水分補充並矯正偏高的血清尿酸濃度。
可逆性後部腦病症候群（RPLS）：若發生 RPLS，應停藥直到症狀緩解。症狀緩解後恢復普納替尼給藥的安全性尚未確立。
傷口癒合不良與胃腸道穿孔：選擇性手術前至少 1 週停藥；重大手術後至少 2 週停藥，且僅能在傷口完全癒合後恢復給藥。傷口癒合併發症緩解後恢復普納替尼給藥的安全性尚未確立。
胚胎－胎兒毒性：本藥可能對胎兒造成傷害。具生育能力的女性應了解本藥對胎兒的潛在風險，並採取有效避孕措施。
特殊族群
哺乳：建議哺乳婦女不要哺乳。
藥物交互作用
強效 CYP3A 抑制劑：避免併用；若無法避免併用，應調降普納替尼劑量。
強效 CYP3A 誘導劑：避免併用。
藥物過量
若發生過量，應停用普納替尼、密切監測患者生命徵象，並視情況給予症狀性及支持性治療。
