普纳替尼用於治療帶有 T315I 突變之慢性期、加速期或急變期慢性骨髓性白血病 (CML) 的成人患者。
普纳替尼適應症
1.普纳替尼 亦可用於對至少兩種前期激酶抑制劑產生抗藥性或不耐受之慢性期 CML，以及沒有其他適合之激酶抑制劑可用的加速期或急變期 CML。不建議用於治療新診斷之慢性期 CML。
2. 作為單一療法，用於沒有其他適合之激酶抑制劑可用的費城染色體陽性急性淋巴性白血病 (ALL)，或是 T315I 陽性之 ALL。
3. 與化療合併用於治療新診斷之費城染色體陽性 ALL。此適應症係根據引導治療結束時之微量殘留病 (MRD) 陰性完全緩解率獲得加速核准；後續是否維持核准，需視確證性臨床試驗中之臨床效益確認結果而定。
劑量與給藥方式
1. 給藥方式
(1) 每日一次，口服，可與食物併服或空腹服用。
(2) 整顆吞服，不可壓碎、撥半、切開或咀嚼。
(3) 若錯過一劑，應於隔天原定服藥時間補服。
2. 建議劑量
(1) 慢性期慢性骨髓性白血病
起始劑量：每日一次 45 mg；當 BCR-ABL1 國際標準化比值 (IS) ≤ 1% 時，降低劑量至每日一次 15 mg。
若在每日一次 15 mg 劑量下失去療效，可將劑量增加回先前可耐受之每日一次 30 mg 或 45 mg。
持續治療直到劑量增加後仍失去療效，或發生無法耐受之毒性反應。
若治療 3 個月後未達到血液學緩解，應考慮停藥。
(2) 加速期與急變期慢性骨髓性白血病
起始劑量：每日一次 45 mg。最適劑量尚未確立。
對於達到主要細胞遺傳學緩解之加速期慢性骨髓性白血病患者，可考慮降低劑量。
持續治療直到失去療效或發生無法耐受之毒性。
若治療 3 個月後未達到血液學緩解，應考慮停藥。
(3) 費城染色體陽性急性淋巴性白血病
新診斷患者：起始劑量：每日一次 30 mg，併用化療；於引導治療後達到微量殘留病陰性完全緩解 (BCR::ABL1/ABL1 ≤ 0.01%) 時，劑量降低至每日一次 15 mg。持續與化療合併治療最多 20 個週期，直到失去療效或發生無法耐受之毒性。
(4) 無其他適合之激酶抑制劑可用或為 T315I 陽性之患者
口服單一療法，起始劑量：每日一次 45 mg。最適劑量尚未確立。持續治療直到失去療效或發生無法耐受之毒性。若治療 3 個月後未達到緩解，應考慮停藥。
特殊族群
懷孕
基於其作用機轉及動物實驗結果，ponatinib 可能對胎兒造成傷害。目前尚無於人類懷孕期間使用之資料。開始治療前應確認具生育能力女性之懷孕狀態；若在懷孕期間使用普纳替尼，或患者於治療期間懷孕，應告知患者對胎兒之潛在風險。
哺乳
目前尚無普纳替尼 是否存在於人類乳汁、對哺乳嬰兒之影響或對乳汁分泌影響之資料。建議患者於治療期間及最後一劑後一週內避免哺乳。
具生育能力之女性與男性
基於其作用機轉及動物實驗結果，ponatinib 可能對胎兒造成傷害。開始治療前應確認具生育能力女性之懷孕狀態；建議具生育能力之女性於治療期間及最後一劑後三週內使用有效避孕措施。
普纳替尼 可能損害具生育能力女性之生育能力；此效應是否可逆尚未明確。
兒童使用
安全性與有效性尚未確立。
老年使用
年齡 ≥ 65 歲之患者發生特定毒性之發生率較高；選擇劑量時需謹慎。
肝功能不全
肝功能不全患者發生不良事件之發生率較高；接受單一療法之慢性/加速/急變期慢性骨髓性白血病或費城染色體陽性急性淋巴性白血病且既有肝功能不全之患者，需要降低起始劑量。新診斷費城染色體陽性急性淋巴性白血病且合併中度/重度肝功能不全之患者，需密切監測不良事件之發生率並視需要調整劑量。
腎功能不全
在輕度至中度腎功能不全 (肌酸酐清除率 30–89 mL/min) 之患者中，藥物動力學無臨床顯著差異；重度腎功能不全患者缺乏相關資料。
警告與注意事項
動脈閉塞事件
於臨床試驗中，接受普纳替尼 鹽酸鹽治療之患者曾發生動脈閉塞事件，包括死亡 (見黑框警告)。
治療前評估可確認效益是否大於風險。治療期間應監測動脈閉塞事件之徵兆。若懷疑發生動脈閉塞，應暫停或停止治療，並重新評估恢復治療之風險與效益。
靜脈血栓栓塞事件
接受普纳替尼 鹽酸鹽治療之患者曾發生嚴重靜脈血栓栓塞事件 (見黑框警告)。
監測靜脈血栓栓塞事件之徵兆。若發生此類事件，應暫停治療，後續再根據復發/嚴重程度恢復原劑量、降低劑量或停藥。
心臟衰竭
接受普纳替尼 鹽酸鹽治療之患者曾發生嚴重心臟衰竭事件，包括死亡 (見黑框警告)。
監測心臟衰竭之徵兆並依臨床指標進行處置。若發生新發生或惡化之心臟衰竭，應暫停治療，並於恢復治療時降低劑量或停藥。
肝毒性
有肝毒性風險，包括肝衰竭與死亡 (見黑框警告)。罕見案例於治療 1 週後發生導致死亡之猛爆性肝衰竭。肝酵素升高為常見不良反應。
開始治療前及治療期間應至少每月監測肝功能一次，或視臨床需要更頻繁監測。若發生肝毒性，應暫停治療、降低劑量或停藥。
藥物交互作用
強效 CYP3A 抑制劑
可能發生藥物動力學交互作用，導致普纳替尼 血中濃度升高。儘可能避免併用；若無法避免，應降低普纳替尼 劑量。
強效 CYP3A 誘導劑
可能發生藥物動力學交互作用，導致普纳替尼 血中濃度降低。建議選擇無或具弱 CYP3A 誘導作用之藥物；除非效益大於普纳替尼 暴露量降低之風險，否則應避免併用；若無法避免，應監測普纳替尼 療效降低之徵兆。
不良反應
單一療法
發生率 > 20% 的不良反應包括皮疹及相關疾患、關節痛、腹痛、頭痛、便祕、皮膚乾燥、高血壓、疲勞、體液滯留與水腫、發燒、噁心、胰臟炎/脂肪酶升高、出血、貧血、肝功能異常及動脈閉塞事件；發生率 > 20% 的 3/4 級實驗室異常包括血小板減少、嗜中性白血球減少及白血球減少。
與化療併用
極常見的不良反應包括肝功能異常、關節痛、皮疹及相關併發症、頭痛、發燒、腹痛、便祕、疲勞、噁心、口腔炎、高血壓、胰臟炎/脂肪酶升高、周邊神經病變、出血、發燒性嗜中性白血球減少、體液滯留與水腫、嘔吐、感覺異常及心律不整；發生率 > 20% 的 3/4 級實驗室異常包括白血球減少、嗜中性白血球減少、血小板減少、淋巴球減少、血紅素降低、脂肪酶升高及丙胺酸轉胺酶升高。
禁忌症
尚未明確。
儲存方式
儲存於 20-25℃，可暫存於 15-30℃ 範圍內。
