2015年12月11日，美國食品藥物管理局今日批准阿來替尼(Alectinib)用於治療既往接受過另一種藥物Xalkori（克唑替尼）治療後疾病惡化或無法耐受該治療的晚期（轉移性）ALK陽性非小細胞肺癌(NSCLC)患者。
ALK陽性NSCLC背景資訊
根據美國國家癌症研究所的數據，肺癌是美國癌症死亡的主要原因，2015年估計有221,200例新病例和158,040例死亡。 ALK（間變性淋巴瘤激酶）基因突變可發生在多種不同類型的癌細胞中，包括肺癌細胞。
約5%的NSCLC患者存在ALK基因突變。在轉移性癌症中，疾病擴散到身體的新部位；對於ALK陽性NSCLC轉移患者，腦部是常見的擴散部位。
FDA官方評論
「今天的批准為那些一旦對Xalkori治療不再應答時幾乎沒有治療選擇的患者群體提供了一種新療法。」FDA藥物評估與研究中心血液學和腫瘤學產品辦公室主任RichardRichardRichardRichardRichardRichard Pazdur醫學博士說，「除了對肺部腫瘤的主要作用外，阿來替尼(Alectinib)的臨床試驗還提供了對已擴散至腦部腫瘤作用的證據，這是臨床醫生需要了解的一個重要效果。」作用機制
阿來替尼(Alectinib)是一種口服藥物，可阻斷ALK蛋白的活性，從而可能阻止NSCLC細胞的生長和擴散。
核准所依據的臨床試驗
阿來替尼(Alectinib)的安全性和有效性在兩項單臂臨床試驗中進行了研究，這些試驗入組了既往Xalkori無法控制病情的轉移性ALKNSCLC患者。受試者每日兩次接受阿來替尼(Alectinib)，並測量藥物對肺部腫瘤的影響：
在第一項研究中，38%的受試者出現部分腫瘤縮小，平均持續7.5個月。
在第二項研究中，44%的受試者出現部分腫瘤縮小，平均持續11.2個月。
對於有可測量腦轉移的受試者，61%的受試者出現腦腫瘤完全或部分縮小，平均持續9.1個月。
不良反應
常見副作用：疲倦、便秘、水腫（腫脹）和肌痛（肌肉疼痛）。
嚴重副作用：肝臟問題、嚴重或危及生命的肺部發炎、心率過緩、嚴重肌肉問題、日曬後曬傷。
監管認定與批准路徑
阿來替尼(Alectinib)通過加速批准路徑獲批，該路徑允許FDA基於具有臨床意義的結果（此處為腫瘤緩解和緩解持續時間）的證據批准針對嚴重/危及生命疾病的藥物。需要進行確證性研究以驗證臨床效益。
該藥物獲得突破性療法認定和優先審查資格，以加快研發和審查進程。
該藥物也獲得孤兒藥認定，為支持罕見疾病藥物的開發提供激勵措施。
