慢性移植物抗宿主疾病(cGVHD)是異體幹細胞移植後可能發生的併發症。移植的免疫細胞(移植物)會攻擊患者的細胞(宿主),導致多種組織(包括皮膚、口腔、眼睛、關節、肝臟、肺臟、食道和胃腸道)發生發炎和纖維化。
FDA批准貝舒地爾片(Belumosudil)用於治療此病,並且隨後迅速被納入NCCN指南,這驗證了貝舒地爾片(Belumosudil)在這一難治領域潛在的臨床影響力。
貝舒地爾片(Belumosudil)是首個且唯一核准標靶Rho相關螺旋激酶2(ROCK2)的療法,ROCK2是調節發炎反應和纖維化過程的訊號路徑。 FDA授予貝舒地爾片(Belumosudil)突破性療法認定和優先審評資格,並在實時腫瘤學審查(RTOR)試點計劃下對其新藥申請(NDA)進行了審查。
2021年7月16日,美國食品藥物管理局(FDA)批准貝舒地爾片(Belumosudil)200 mg每日一次(QD),用於治療既往至少接受過兩線全身性治療失敗的12歲及以上成人和兒童慢性移植物抗宿主疾病(cGVHD)患者。
FDA對貝舒地爾片(Belumosudil)的批准基於ROCKstar(KD025-213)研究的安全性和有效性結果,該研究是一項針對既往接受過2至5線全身性治療的cGVHD患者的隨機、開放標籤、多中心關鍵性試驗。
基於ROCKstar研究,NCCN指南指出「貝舒地爾片(Belumosudil)是一種用於激素難治性cGVHD的有前景的療法,耐受性良好,並能產生有臨床意義的緩解。」
8月4日,Kadmonmon; Holdings宣布,國家綜合癌症網絡(NCCN)已在其腫瘤學臨床實踐指南(NCCN指南)中,將貝舒地爾片(Belumosudil)片劑添加至移植前受者評估和移植物抗宿主病管理部分。
NCCN指引現列出貝舒地爾片(Belumosudil)(2A類)作為荷爾蒙難治性慢性GVHD的建議全身性治療方案。
目前,貝舒地爾片(Belumosudil)也正在開髮用於治療系統性硬化症,FDA已授予其治療系統性硬化症的孤兒藥資格。









