2022年11月1日，紀念斯隆-凱特琳癌症中心（MSK）宣布，美國食品藥物管理局（FDA）已批准口服MEK抑制劑藥物考比替尼(Cobimetinib)（Cotellic®）用於治療患有組織細胞腫瘤（HN）這一血液疾病家族的成人患者。
這些疾病包括埃爾德海姆-切斯特病、羅賽-多夫曼病和朗格漢斯細胞組織細胞增生症。考比替尼(Cobimetinib)是一種MEK1和MEK2的口服抑制劑，目前已獲準用於治療黑色素瘤。
FDA批准依據
該批准基於MSK與羅氏集團成員基因泰克合作收集的數據，這些數據來自一項在單一機構進行的、評估考比替尼(Cobimetinib)單藥治療成人組織細胞疾病療效的2期臨床試驗。在癌症研究領域罕見的是，促成這項批准的臨床試驗僅在MSK進行。
相關的先前研究和批准
這項工作建立在2017年批准維莫非尼（Zelboraf®）用於治療埃爾德海姆-切斯特病（一種組織細胞增多症）的基礎上。維莫非尼靶向超過半數組織細胞增多症病例中發現的BRAF V600E突變，並且是首個基於籃式試驗（一種由MSK開創的新型腫瘤未知臨床試驗設計）獲批的標靶療法。
主要研究者評論
「考比替尼(Cobimetinib)的批准代表了MSK許多研究人員多年研究的集體努力。由於MSK進行的研究和試驗，罕見癌症領域取得了巨大進展，此次批准正是該研究人員多年研究的絕佳例子，罕見癌症「組織細胞增多症患者一直存在未滿足的需求，我們非常高興隨著此次批准，這些患者將有機會獲得可行的治療選擇。」
組織細胞腫瘤概述
組織細胞增多症是一個影響兒童和成人增多症的血液家族。據估計，這些罕見疾病每年影響約每20萬人中的1至2人。此病可浸潤身體任何部位，但最常見於腦部。在此之前，大多數成人HN患者的可用治療選擇有限，且長期耐受性差。 MSK的醫生診治的成人組織細胞增多症患者比美國其他醫院都多。
突破性療法認定
2019年10月，FDA宣布授予考比替尼(Cobimetinib)用於HN中MEK抑制的突破性療法認定，該認定基於2019年3月發表在《 Abdel-Wahab醫學博士以及MSK早期藥物開發服務前主任David Hyman醫學博士領導的MSK研究人員團隊完成。該團隊使用由MSK病理科創建的基因定序檢測方法MSK-IMPACT®來確定患者的突變。
關於治療擴展的專家評論
「到目前為止，對於沒有BRAF V600E突變的50%組織細胞增多症患者，尚無標準療法。」Abdel-Wahab博士說，「MSK開創的研究為攜帶這種突變的成人患者帶來了一種可行的治療選擇。
