2022年7月14日，美國食品藥物管理局(FDA)批准了克唑替尼(Xalkori，Crizotinib)用於治療1歲及以上患有不可切除、復發性或難治性間變性淋巴瘤激酶(ALK)陽性炎性肌纖維母細胞瘤(IMT)的成人和兒童患者。
評估療效和安全性的臨床試驗
克唑替尼的安全性和有效性在兩項多中心、單臂、開放標籤試驗中進行了評估，入組對像如下：
(NCT00939770)：14名患有不可切除、復發性或難治性ALK陽性IMT的兒童患者。
試驗A8081013 (NCT01121588)：7名患有不可切除、復發性或難治性ALK陽性IMT的成人患者。
主要療效結果
主要療效結局指標為客觀緩解率(ORR)：
兒童患者(n=14)：ORR為86%（14;
兒童患者(n=14)：ORR為86%（14;
兒童患者(n=14)：ORR為86%（14;
兒童患者(n=14)：ORR為86%（14;
兒童患者(n=14)：ORR為86%（14;
兒童患者(n=14)：ORR為86%（14;
兒童患者(n=14)：ORR為86%（14名患者中的12966%（獨立
成人患者(n=7)：5名患者達到了客觀緩解。
常見不良反應
兒童患者(≥35%)
嘔吐、噁心、腹瀉、腹痛、皮疹、視力障礙、上繼感染、咳嗽、發燒、肌肉骨骼疼痛、水腫、腹瀉、腹痛、皮疹、視力障礙、上部感染、咳嗽、發燒、肌肉骨骼疼痛、疼痛、腹瀉、腹痛、皮疹、視力障礙、上便秘、咳嗽、發燒、肌肉骨骼疼痛、痛、腹瀉、腹痛、皮疹、視力障礙、上部感染、咳嗽、發燒、肌肉骨骼疼痛、疼痛、腹瀉、腹痛、皮疹、視力障礙、上便秘、咳嗽、發燒、肌肉骨骼疼痛、水腫、水腫、便秘、水腫、視力疲倦、肌肉骨骼疼痛、發燒、肌肉骨骼疼痛、水腫、水腫、便秘、疼痛、疼痛、肌肉和肌肉骨骼疼痛、發燒、便秘、水腫、水腫、便秘、便秘、咳嗽、發燒、肌肉骨骼疼痛、水腫、水腫、便秘、水腫、視力疲勞、肌肉骨骼疼痛、發熱、肌肉骨骼疼痛、水腫。
成人患者(≥35%)
視障、噁心與水腫。
建議劑量
成人患者：250 mg口服，每日兩次，持續至疾病惡化或出現不可接受的毒性。
兒童病患：280 mg/m²口服，每日兩次，持續至疾病惡化或出現不可接受的毒性。
FDA審查和認定
審查使用了評估輔助工具，這是申請人自願提交以促進FDA評估的文件。
該申請被授予優先審查資格。
克唑替尼獲得了孤兒藥認定。
