2021年1月14日，輝瑞公司宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了克唑替尼(Crizotinib)的補充新藥申請（sNDA），用於治療1歲及以上兒童患者和年輕成人中復發或難治性、系統性間變性大細胞淋巴瘤（ALCL）且為間變性陽性激酶（ALCL）且為間淋巴瘤陽性激酶（ALCL）且為間變性陽性激酶（ALCL）且為間變性陽性激酶（ALCL）且為間變性陽性激酶（ALCL）且為間性淋巴瘤陽性激酶（ALCL）且為間。
註：克唑替尼(Crizotinib)在患有復發或難治性、系統性ALK陽性ALCL的老年人中的安全性和有效性尚未確定。
ALCL的臨床背景
ALCL是一種罕見的非何杰金氏淋巴瘤（NHL），約佔年輕人NHL病例的30%。
年輕人中約90%的ALCL病例為ALK陽性。
儘管大多數ALK陽性ALCL患者對化療反應良好並達到長期緩解，但部分患者會復發或需要替代治療方法。
專家聲明
Chris Boshoff醫學博士、哲學博士
輝瑞全球產品開發腫瘤學首席開發官表示：「我們很自豪能為患有ALCL的兒童和年輕成人提供首個生物標誌物驅動的療法。克唑替尼(Crizotinib)為複發或難治性ALK陽性ALCL的年輕患者提供了一種有意義的新治療選擇。 Mossé醫學博士
賓州大學/費城兒童醫院兒科副教授、關鍵性研究的首席研究員表示：「隨著對標靶藥物開發的關注度提高以及ALK在兒科ALCL患者中的重要性日益凸顯，克唑替尼(Crizotinib)的批准是我們持續對抗這些癌症過程中的一次重大勝利，它為患者提供了一種口服門診藥物，並真正有可能實現強勁且持久的緩解。 ALK融合在ALCL的病理學中起著重要作用，令人興奮的是克唑替尼(C rizotinib)能夠利用這種依賴性，為面臨ALCL疾病進展的年輕人提供一種治療選擇。 t;h3>研究設計
一項多中心、單臂、開放標籤研究，納入121名年齡1至21歲的患者，其中包括26名至少接受過一種系統治療的複發或難治性、系統性ALK陽性ALCL患者。
關鍵療效結果
客觀緩解率（ORR）：在復發或難治性、系統性ALK陽性ALCL患者為88%。
緩解持續時間：在達到緩解的23名患者中，39%維持緩解至少6個月，22%維持緩解至少12個月。
安全特徵
克唑替尼(Crizotinib)在兒童和年輕成人ALK陽性ALCL中的安全性特徵通常與在ALK陽性和ROS1陽性性NSCLC患者中觀察轉移到的一致。
常見不良反應（≥35%，不含實驗室異常）
腹瀉、嘔吐、噁心、視力障礙、頭痛、肌肉骨骼疼痛、口腔炎、疲勞、食慾減退、發燒、腹痛、咳嗽和搔癢。
常見的3級或4級實驗室異常（≥15%）
嗜中性白血球減少症、淋巴球減少症及血小板減少症。
4級實驗室異常（≥15%）
嗜中性球減少症（62%）、淋巴球減少症（35%）及血小板減少症（19%）。
視力障礙
在接受克唑替尼(Crizotinib)治療的121名患者中，46%出現視力障礙，其中包括確診ALCL的26名患者中的65%。
