2016年3月11日，美國食品藥物管理局(FDA)核准克唑替尼(Crizotinib)用於治療腫瘤攜帶ROS-1基因改變的晚期（轉移性）非小細胞肺癌(NSCLC)患者。克唑替尼(Crizotinib)是首個且唯一獲FDA核准的ROS-1陽性NSCLC患者的治療藥物。
ROS-1陽性NSCLC的臨床背景
肺癌流行病學（2015年，美國）
根據美國國家癌症研究所的數據，肺癌是美國癌症相關死亡病例，2015年
ROS-1基因改變特徵
與異常細胞生長相關的ROS-1基因改變，在大約1%的NSCLC患者中檢測到。
ROS-1陽性NSCLC的臨床和病理學特徵與ALK陽性NSCLC相似，克唑替尼於2011年被批准用於治療ALK陽性NSCLC。
專家評論
FDA藥物評估與研究中心血液學及腫瘤學產品辦公室主任Richard Pazdur醫學博士評論道：「肺癌很難治療，部分原因是患者有不同的突變，其中一些是罕見的。克唑替尼(Crizotinib)適應症的擴展將為攜帶罕見且難以治療的ROS-1基因突變的患者提供一種有價值的治療選擇，為醫療從業者提供了一種更個性化的靶向ROS-1陽性NSCLC的方法。這種抑制可能會阻止NSCLC細胞的生長和轉移。
評估療效和安全性的臨床試驗
研究設計
一項多中心、單臂試驗，入組了50名ROS-1陽性轉移性NSCLC患者。患者每日兩次接受克唑替尼(Crizotinib)治療，主要療效終點為客觀緩解率(ORR)（腫瘤完全或部分縮小）。
主要療效結果
ORR：66%的患者達到了腫瘤完全或部分縮小。
中位數緩解持續時間：18.3個月。
安全特徵
安全性結果與在1,669名接受克唑替尼(Crizotinib)治療的ALK陽性轉移性NSCLC患者中觀察到的結果大致一致。
不良反應
常見副作用
視力障礙、噁心、腹瀉、嘔吐、水腫、便秘、轉氨酶升高（肝問題）、疲倦、食慾下降、上神經疲勞感染、頭暈、便秘、轉氨酶升高（肝問題）、疲倦、食慾下降、上神經麻痺感染、頭週邊神經病變）。
嚴重副作用
肝功能障礙、危及生命或致命的間質性肺病（肺部發炎）、心律不整、單眼或雙眼部分或完全視力喪失。
FDA認定與審查狀態
突破性療法認定
優先審查資格
孤兒藥認定
這些項目旨在加快針對嚴重或危及生命疾病藥物的開發和審評，其中孤兒藥認定為罕見疾病藥物開發提供激勵措施。
