8月29日，Genzo Pharmaceuticals宣布已向美國食品藥物管理局(FDA)提交了厄達替尼(Erdafitinib)的補充新藥申請(sNDA)，尋求完全批准該藥用於治療攜帶敏感性成纖維細胞生長因子受體(FGFR)3基因改變、且在局部晚期或轉移性疾病的治療過程中或之後、或新輔助或輔助治療12個月內出現疾病進展的局部晚期或轉移性尿路上皮癌(mUC)患者，這些患者此前至少接受過一種程序性死亡受體-1(PD-1)或程序性死亡配體1(PD-L1)抑製劑治療。
尿路上皮癌(mUC)，也稱為移行細胞癌，是膀胱癌最常見的形式，佔所有膀胱癌的90%以上。大約五分之一(20%)確診為mUC的患者存在FGFR基因改變。
此藥是一種每日一次的口服FGFR激酶抑制劑，可結合並抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4的酵素活性。厄達替尼(Erdafitinib)於2018年獲得美國FDA突破性療法認定，並於2019年獲得加速批准，用於治療攜帶FGFR3或FGFR2易感性改變、在至少一種既往含鉑化療期間或之後(包括在新輔助或輔助含鉑化療後12個月內)出現尿病進展的局部晚期含鉑化療期間或之後(包括在新輔助或輔助含鉑化療後12個月內)出現尿病進展的局部晚期或UCm
該sNDA得到了III期THOR研究(ClinicalTrials.gov標識符:NCT03390504)隊列1的隨機化數據支持，該研究比較了厄達替尼(Erdafitinib)與標準化療(研究者選擇的多西他賽或長春氟寧)的療效和安全性。隊列1納入了266名患有轉移性或不可切除UC、存在選擇性FGFR變化、且至少接受過一線PD-L1抑制劑治療的成人患者。
中位追蹤15.9個月後，在預設的中期分析數據截止時，厄達替尼(Erdafitinib)治療達到了總生存期(OS)的主要終點，與化療組相比，死亡風險降低了36%(風險比[HR]為0.64 [95% CI, 0.485.854 [95% CI0.厄達替尼(Erdafitinib)組的中位OS為12.1個月，化療組為7.8個月。
厄達替尼(Erdafitinib)組的中位無惡化存活期(PFS)為5.6個月，化療組為2.7個月(HR為0.58 [95% CI, 0.44–0.78]；P = 0.0002)，總緩解率分別為145%(ORR.45%) [95% CI, 2.37–6.57]；P < 預設值)。這些數據達到了預設的優效性標準。
基於這些結果，獨立資料安全監測委員會建議停止研究，並建議將化療組的所有患者轉至厄達替尼(Erdafitinib)組。
在THOR研究中觀察到的厄達替尼(Erdafitinib)的安全性特徵與其已知的安全性特徵一致。
除了III期THOR研究外，厄達替尼(Erdafitinib)還在II期THOR–2/blc 2003研究(NCT04172675)中進行了調查，該研究評估了厄達替尼(Erdafitinib)聯合研究者選擇的膀胱內化療方案用於經BCG治療的高危險復發性非肌肉層浸潤性膀胱癌參與者；以及在一項I期研究(NCT05316155)中，使用TARIS膀胱內給藥系統(TAR-210)在非肌肉層浸潤性或肌層浸潤性膀胱癌患者中研究厄達替尼(Erdafitinib)。該系統旨在透過膀胱內遞送厄達替尼(Erdafitinib)以治療局限性膀胱癌，同時降低全身性毒性。
