美國食品藥物管理局(FDA)近期全面批准厄達替尼(Erdafitinib)用於治療攜帶易感FGFR3基因改變、且既往接受過至少一線全身治療後疾病出現進展的局部晚期或轉移性尿路上皮癌(mUC)成人患者。該藥物是一種口服FGFR激酶抑制劑，於2019年獲得FDA的加速批准。
值得注意的是，厄達替尼(Erdafitinib)是首個核准的口服FGFR激酶抑制劑，也是首個且唯一針對轉移性尿路上皮癌且伴隨FGFR改變患者的標靶治療藥物。
厄達替尼(Erdafitinib)的療效得到了3期THOR研究(NCT03390504)數據的支持，該研究比較了厄達替尼(Erdafitinib)與標準化療（研究者選擇的多西他賽或長春氟寧）。第1組納入了266名患有晚期尿路上皮癌且伴隨特定FGFR3變化的成人患者。
所有患者均在接受過一線或二線治療後出現疾病進展，其中至少一線治療包含程序性死亡受體1(PD-1)或程序性死亡配體1(PD-L1)抑制劑。主要療效終點是總存活期(OS)、無惡化存活期(PFS)和客觀緩解率(ORR)。
結果顯示，與化療相比，厄達替尼(Erdafitinib)治療將死亡風險降低了36%（風險比[HR] = 0.64 [95% CI, 0.47–0.88]；P = 0.005）。厄達替尼(Erdafitinib)組的中位OS為12.1個月，而化療組為7.8個月。
厄達替尼(Erdafitinib)組的中位PFS為5.6個月，化療組為2.7個月（HR = 0.58 [95% CI, 0.44–0.78; P = 0.0002]）。厄達替尼(Erdafitinib)組的ORR為35.3%（完全緩解5.1%，部分緩解30.1%），而化療組的ORR為8.5%（完全緩解0.8%，部分緩解7.7%）。
病患的選擇應基於透過FDA核准的伴隨診斷試劑盒在腫瘤檢體中檢測到的易感FGFR3基因改變。不建議將厄達替尼(Erdafitinib)用於先前未接受過PD-1或PD-L1抑制劑治療的合格患者。
最常見（>20%）的不良反應（包括實驗室檢查異常）為：磷酸鹽升高、指甲異常、腹瀉、口腔炎、鹼性磷酸酶升高、血紅素降低、丙氨酸氨基轉移酶升高、天門冬胺酸氨基轉移酶升高、鈉降低、肌酸酐升高、口乾、磷酸鹽降低、手足掌紅斑感覺異常症候群、味覺障礙、疲倦、皮膚乾燥、便秘、食慾下降、鈣升高、脫髮、眼乾、鉀升高和體重下降。
達替尼(Erdafitinib)的建議劑量為每日一次口服8 mg，根據耐受性（包括高磷血症）在14至21天內增加至每日一次9 mg。治療應持續至疾病惡化或出現不可接受的毒性。
