尿路上皮癌(UC)是膀胱癌的常見類型，約佔所有膀胱癌的90%。大約五分之一的mUC患者存在FGFR基因改變。 FGFRs是受體酪胺酸激酶家族的一員，可在多種類型的腫瘤中因基因改變而被激活，可能導致腫瘤細胞生長和存活增加。
美國醫藥巨頭強生(JNJ)旗下的楊森製藥近日獲得FDA批准其厄達替尼(Erdafitinib)用於治療攜帶特定成纖維細胞生長因子受體(FGFR)基因改變的局部晚期或轉移性尿路上皮癌(mUC)成人患者。
具體而言，這包括攜帶易感FGFR3或FGFR2基因改變、且在接受至少一種含鉑化療期間或之後（包括在新輔助或輔助含鉑化療後12個月內）出現疾病進展的成人患者。
厄達替尼(Erdafitinib)專門核准用於治療腫瘤攜帶FGFR3或FGFR2基因改變的mUC患者。它是一種口服FGFR激酶抑制劑，也是美國FDA批准的首個FGFR激酶抑制劑。
此前，FDA於去年3月授予厄達替尼(Erdafitinib)突破性療法認定(BTD)，並於9月授予其優先治療認定。此加速核准是基於II期臨床試驗BLC2001(NCT02365597)的結果。
BLC2001(NCT02365597)研究是一項多中心、開放標籤、單臂試驗，招募了87名至少接受過一線化療或化療後疾病出現進展，且攜帶至少一種以下基因改變的病患：FGFR3基因突變(R248C、S249C、G370C、Y373C)或FGFR基因融合(FGFR3-TACC3、FGFR3-BAIAP2L1、FGFR2-BICC1、FGFR2-CASP7)。所有研究參與者均在研究期間每日口服一次厄達替尼(Erdafitinib)。
結果顯示，厄達替尼(Erdafitinib)治療的客觀緩解率(ORR)為32.2%（95% CI: 22.4–42.0），且緩解者包括既往對抗PD-1/PD-L1治療無反應的患者。在該研究中，使用RECIST v1.1評估ORR，完全緩解率為2.3%，部分緩解率為29.9%。
結果也顯示，接受厄達替尼(Erdafitinib)治療的患者中位緩解持續時間(DoR)為5.4個月（95% CI: 4.3–6.9）。
