武田近日公佈了一項隨機、國際、開放標籤、多中心的3期PhALLCON試驗的結果，該試驗評估了普納替尼(Ponatinib)與伊馬替尼，兩者均聯合低強度化療，作為新診斷費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病(Ph+ ALL)成人患者一線治療的療效和安全性。
主要終點結果
3期PhALLCON試驗達到了其主要終點。與伊馬替尼相比，普納替尼(Ponatinib)聯合低強度化療在新診斷的Ph+ ALL成人患者中獲得了更高的微小殘留疾病(MRD)陰性完全緩解(CR)率。文獻通報MRD陰性與患者長期預後改善有關。
安全特性
試驗期間未觀察到新的安全性訊號。試驗數據將與監管機構討論，並在未來與科學界分享。
公司聲明
「Ph+ ALL是一種侵襲性疾病，在美國尚無獲批的標靶一線治療方案。迫切需要能夠抑制與不良長期預後相關的難治性突變發生的有效治療。」武田全球醫學事務腫瘤學負責人AwnyAwnynyawnynyiwnynyiwnyny這位全球醫學事務腫瘤學負責人Awny Farajallah醫學博士表示，「我們很高興看到普納替尼(Ponatinib)如何填補這些患者的治療空白，並期待分享結果。」
普納替尼(Ponatini b)的作用機轉
普納替尼(Ponatinib)是一種針對BCR-ABL1的酪胺酸激酶抑制劑(TKI)，BCR-ABL1是在慢性骨髓性白血病(CML)和Ph+ ALL中表達的異常酪胺酸激酶。
普納替尼(Ponatinib)使用基於計算和結構的藥物設計平台開發，專門設計用於抑制BCR-ABL1及其突變體的活性。它抑制天然BCR-ABL1以及所有BCR-ABL1治療抗藥性突變，包括高度抗藥性的T315I突變。
普納替尼(Ponatinib)的核准適應症
普納替尼(Ponatinib)於2016年11月獲得FDA完全批准，適用於：
<對至少兩種既往激酶抑制劑有抗藥性或不耐受的慢性期CML(CP-CML)成人患者。2. 加速期(AP)或急變期(BP)CML成人患者以及無其他激酶抑制劑可用的Ph+ ALL成人患者。
3. T315I陽性CML（CP、AP或BP）或T315I陽性Ph+ ALL成人病患。
普納替尼(Ponatinib)未被批准或推薦用於治療新診斷的CP-CML患者。
