2020年12月，美國FDA批准了普納替尼(Ponatinib)的補充新藥申請（sNDA），用於治療對至少兩種既往激酶抑製劑耐藥或不耐受的慢性期慢性髓性白血病（CP-CML）成人患者。
更新後的給藥方案
更新的藥品標籤中包含了針對CP-CML的優化、基於反應的給藥方案：
起始劑量：45 mg
mg此方案旨在透過維持療效同時降低不良事件（包括動脈阻塞事件）風險，最大化獲益-風險特性。
批准依據
該sNDA的批准基於II期OPTIC試驗（普納替尼(Ponatinib)治療CML）的數據以及II期PACE試驗（普納替尼(Ponatinib)治療Ph+ ALL數據和CML）的5期PACE試驗（普納替尼(Ponatinib)治療Ph+ ALL數據和CML）的5期PACE試驗（普納替尼(Ponatinib)治療Ph+ ALL數據和CML）的5期PACE試驗（普納替尼(Ponatinib)治療Ph+ ALL數據和CML）的5期PACE。
OPTIC試驗的療效和安全性結果
在88例接受新批准的基於反應方案（45 mg減至15 mg）治療的患者中：
在中位追蹤28.5個月期間，73%的患者維持反應
任何級別的動脈閉塞事件發生於13%的患者
3級及以上動脈閉塞事件發生於7%的病人
PACE試驗的療效和安全性結果
PACE試驗入組了對達沙替尼或尼洛替尼抗藥性/不耐受或攜帶T315I突變的Ph+ ALL和CML患者。共有449例患者接受了每日45 mg起始劑量的普納替尼(Ponatinib)治療。
93%的患者既往接受過≥2種TKI；56%的患者既往接受過≥3種TKI
在267例CP-CML患者中，55%在12個月時達到主要細胞遺傳學反應（MCyR）（主要終點）
在64位攜帶T315I突變的患者中，70%達到MCyR
449例患者中動脈閉塞事件發生率為26%
普納替尼(Ponatinib)目前核准的適應症
普納替尼(Ponatinib)適用於：
1.對至少兩種既往激酶抑制劑抗藥性或不耐受的CP-CML成人患者
2.加速期（AP）或急變期（BP）CML成人患者以及無其他可用激酶抑制劑的Ph+ ALL成人患者
3.T315I陽性CML（CP、AP、BP）或T315I陽性Ph+ ALL成人患者
普納替尼(Ponatinib)未被批准或推薦用於初診CP-CML患者的治療。
