2017年10月31日，美國食品藥物管理局今天授予阿卡替尼(Calquence)加速批准，用於治療至少接受過一種既往治療的成人套細胞淋巴瘤患者。
FDA對該批准的官方評論
「套細胞淋巴瘤是一種特別具有侵襲性的癌症。」FDA腫瘤卓越中心主任、FDA藥物評估與研究中心血液學和腫瘤學產品辦公室代理主任RichardRichard Pazdur醫學博士說，「對於治療無反應或復發的患者，阿卡替尼(Calquence)提供了一種新的治療選擇，在初步研究中顯示出對部分患者的高緩解率。」
套細胞淋巴瘤概述
套細胞淋巴瘤是一種罕見且快速生長的非何杰金氏淋巴瘤，根據美國國立衛生研究院下屬國家癌症研究所的數據，其占美國所有非何杰金氏淋巴瘤病例的3%至10%。套細胞淋巴瘤是淋巴系統的癌症，淋巴系統是人體免疫系統的一部分，由淋巴組織、淋巴結、脾臟、胸腺、扁桃體和骨髓組成。當套細胞淋巴瘤被診斷時，通常會擴散至淋巴結、骨髓和其他器官。
阿卡替尼(Calquence)的作用機制
阿卡替尼(Calquence)是一種激酶抑制劑，透過阻斷癌細胞增殖和擴散所需的一種酵素來發揮作用。
阿卡替尼(Calquence)的FDA批准路徑
阿卡替尼(Calquence)是透過加速批准路徑獲批的，在該路徑下，當存在未滿足醫療需求的嚴重疾病，且藥物被證明具有合理可能會預測患者臨床獲益的某些效果，該效果可以預測患者臨床獲益可能，需要進一步研究來驗證和描述阿卡替尼(Calquence)的預期臨床獲益，申辦方目前正在進行這項試驗。
核准的臨床試驗依據
對阿卡替尼(Calquence)的批准基於一項單臂試驗的數據，該試驗納入了124名至少接受過一種既往治療的套細胞淋巴瘤患者。該試驗測量了治療後腫瘤完全或部分縮小的患者比例（整體緩解率）。在試驗中，81%的患者達到完全或部分緩解（40%完全緩解，41%部分緩解）。
阿卡替尼(Calquence)的常見副作用
阿卡替尼(Calquence)的常見副作用包括頭痛、腹瀉、瘀傷、疲勞和肌肉疼痛（肌肉疼痛）；以及血液中紅血球（血球）、血小板（血小板減少症）和血小板減少（血小板減少症）。
嚴重副作用與特殊注意事項
嚴重副作用包括出血、感染及心律不整（心房顫動）。部分服用阿卡替尼(Calquence)的患者出現了其他癌症，即第二原發性惡性腫瘤。哺乳婦女不應服用阿卡替尼(Calquence)，因為它可能對新生兒造成傷害。
阿卡替尼(Calquence)獲得的FDA認定
FDA授予該申請優先審查和突破性療法認定。阿卡替尼(Calquence)也獲得了孤兒藥認定，該認定提供激勵措施以協助和鼓勵針對罕見疾病藥物的研發。
