12月12日，美國食品藥物管理局已接受其阿伐曲泊帕的補充新藥申請，用於治療1歲及以上對既往治療反應不足的持續性或慢性免疫性血小板減少性紫斑症患兒的血小板減少症。 FDA已將《處方藥使用者付費法案》的目標行動日期定為2025年7月24日。
此外，該公司還受理了阿伐曲泊帕口服混懸液的新藥申請。這是一種含有顆粒的膠囊製劑，可在給藥前撒在軟食或液體上。
免疫性血小板減少性紫斑症是一種以血小板數量低為特徵的自體免疫疾病，導致出血風險增加。症狀差異很大，包括瘀傷、表明輕微出血的皮膚小斑點、牙齦或鼻子出血、血尿/黑便以及虛弱/疲勞。當症狀持續超過12個月時，該疾病被視為慢性。從長遠來看，原發性慢性ITP與感染風險、需要住院的出血事件、血液系統惡性腫瘤和死亡率增加有關。目前尚無治癒方法，慢性ITP患者在接受多種治療後常復發，仍需要治療以降低臨床顯著出血的風險。
阿伐曲泊帕是一種口服給藥、具有生物利用度的小分子血小板生成素受體激動劑，可刺激骨髓祖細胞增殖並分化為巨核細胞，從而增加血小板生成。阿伐曲泊帕不與TPO競爭結合TPO受體。此前，該藥以Doptelet為商品名獲準用於治療計劃手術的慢性肝病成人患者的血小板減少症，以及對既往治療反應不足的慢性ITP成人患者。
該sNDA的提交包括了隨機、雙盲、安慰劑對照的3b期AVA-PED-301研究（ClinicalTrials.gov標識符：NCT04516967）的結果，該研究評估了阿伐曲泊帕在兒童5個月1118歲、PITP
患者以3:1的比例隨機分配，接受阿伐曲泊帕或安慰劑口服每日一次，持續12週。
主要終點是持續性血小板反應（定義為在第5週至第12週期間，在未使用補救藥物的情況下，8周中有至少6週血小板計數≥50 × 10⁹/L）。
結果顯示，接受阿伐曲泊帕治療的患者中有28%達到了持續性血小板應答，而接受安慰劑的患者為0%，達到了主要終點（95% CI, 15.8–39.7；P = .0077）。
此外，81.5%接受阿伐曲泊帕治療的患者連續兩次達到血小板計數至少50 × 10⁹/L（一個關鍵次要終點），而接受安慰劑治療的患者為0%（95% CI, 71.1–91.8；P < .0001）。
北美蘇庇製藥首席醫學官Jamie Freedman博士表示：「這些阿伐曲泊帕的申請使我們離為持續性和慢性ITP的青少年和兒童提供急需的另一種治療選擇更近了一步。現在我們有機會通過這種額外的口服混懸液製劑來解決兒科人群中未滿足的需求，該製劑可能更適合>
