2025年7月25日，美國食品藥物管理局（FDA）批准阿伐曲泊帕(Avatrombopag)用於治療1歲及以上兒童持續性或慢性免疫性血小板減少症（ITP）且對既往治療反應不足的血小板減少症。此次批准還包括一種新的劑型—口服散劑，適用於1至6歲及更年幼的兒童。
「阿伐曲泊帕(Avatrombopag)的核准是1歲以上兒童和青少年持續性或慢性ITP治療的重要進展，」醫學博士、哲學博士Rachael Grace表示，她是兒科血液學家、丹娜-法伯/波士頓兒童癌症與血液疾病中心臨床研究主任，也是AVA-PED-301-PED-301-PED-301-PED研究者的主要研究者。 「此療法給藥簡單靈活：為口服製劑，既有片劑，現在又有針對兒童的散劑，且無需空腹服用。這種新型阿伐曲泊帕(Avatrombopag)獲批用於治療兒童ITP，為家庭提供了新的治療選擇，並有助於應對兒童ITP管理中的諸多挑戰。」
在持續性或慢性ITP兒科患者中，最常見的不良反應（發生率≥10%）包括病毒感染、鼻咽炎、咳嗽、發燒和口咽疼痛。「自2019年上市以來，阿伐曲泊帕(Avatrombopag)一直是成人慢性ITP治療的基石療法，」Sobi北美區總裁Duane Barnes表示。 「此次獲批不僅彰顯了我們對創新的承諾，而且透過提供兩種劑型的阿伐曲泊帕(Avatrombopag)，進一步拓展了患者及其家庭的治療選擇。」
免疫性血小板減少症（ITP）是一種自體免疫疾病，其特徵為血小板計數低，導致瘀傷和出血風險增加。據估計，全球每百萬人中約有100人患有ITP。在兒童中，ITP的年發生率為每10萬名兒童5例；高達25%的新診斷兒科ITP患者會發展為慢性ITP。目前，ITP尚無治癒方法，患者在接受多種治療後常會復發。
阿伐曲泊帕(Avatrombopag)適應症
阿伐曲泊帕(Avatrombopag)是一種血小板生成素受體激動劑，已獲用於以下適應症：
慢性肝病成人患者的血小板減少症；（2）對既往治療反應不足的慢性免疫性血小板減少症成人患者的血小板減少症；
（3）1歲及以上持續性或慢性免疫性血小板減少症對既往治療不足的兒科患者的藥物減少症。
