2025年5月14日，默克公司宣布，美國食品藥物管理局（FDA）已批准Welireg（貝組替凡）用於治療12歲及以上局部晚期、不可切除或轉移性嗜鉻細胞瘤或副神經節瘤（PPGL）的成年和兒童患者。
新聞稿指出，貝組替凡是FDA批准的首個用於治療嗜鉻細胞瘤和副神經節瘤的口服療法。
貝組替凡是一種選擇性小分子口服缺氧誘導因子-2α（HIF-2α）抑制劑，於2021年8月首次獲得FDA批准，用於治療希佩爾-林道症候群（VHL症候群）成年患者，隨後於20 23年12月獲得FDA核准，用於治療先前接受程序性死亡受體1（PD-1）或程序性死亡配體1（PD-L1）抑制劑和血管內皮生長因子酪胺酸激酶抑制劑（VEGF-TKIs）治療後進展的晚期腎細胞癌（RCC）成年患者。
此核准基於開放標籤2期LITESPARK-015試驗（ClinicalTrials.gov註冊號：NCT04924075）的資料。這項多隊列研究納入了72例局部晚期或轉移性病灶、不適合手術或根治性治療且血壓得到充分控制的患者。
研究參與者接受貝組替凡120mg每日一次口服給藥，直至疾病惡化或出現不可接受的毒性。
試驗的主要終點是根據RECIST 1.1標準由盲態獨立中心審查評估的客觀緩解率（ORR）。次要終點包括緩解持續時間（DOR）、至緩解時間（TTR）以及在至少一種降血壓藥劑量上實現至少50%降低並維持至少6個月的患者比例。
結果顯示，ORR為26%（95%信賴區間，17-38）。中位緩解持續時間（次要終點）為20.4個月（95%信賴區間，8.3，未達到）；獲得緩解的患者中有53%的緩解持續時間至少為12個月。
值得注意的是，在服用降血壓藥的60例患者中，有19例（32% [95%置信區間，20-45]）在至少一種降血壓藥劑量上實現了至少50%的降低並維持了至少6個月。
報告的最常見不良反應包括貧血、疲勞、肌肉骨骼疼痛、淋巴細胞減少、丙氨酸氨基轉移酶（ALT）升高、天門冬氨酸氨基轉移酶（AST）升高、血清鈣升高、呼吸困難、血清鉀升高、白細胞減少、頭痛、鹼性磷酸酶（ALP）升高、頭暈和噁心。
根據藥品說明書，建議的成人劑量為120mg每日一次口服。 12歲及以上兒童患者的建議劑量是基於體重。對於體重≥40kg的兒科患者，劑量為120mg每日一次口服。對於體重<40kg的兒科患者，劑量為80mg每日一次口服。繼續使用貝組替凡直至疾病惡化或出現不可接受的毒性。
