比美替尼適用於與恩考芬尼（encorafenib）合併使用，治療帶有特定 BRAF 基因突變的晚期黑色素瘤和非小細胞肺癌（NSCLC）。
比美替尼的適應症
具體來說，比美替尼與恩考芬尼合併使用，用於治療：
1. 帶有 BRAF V600E 或 V600K 基因突變、無法手術切除或已轉移的黑色素瘤（皮膚癌）患者。
2. 帶有 BRAF V600E 基因突變的轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。
注意：在開始比美替尼治療之前，必須使用經 FDA 核准的檢測方法，在腫瘤樣本中檢測是否存在這些基因突變。
比美替尼由 Array BioPharma（現為輝瑞子公司）生產，與恩考芬尼共同構成一口服組合療法，涉及 BRAF 和 MEK 抑制劑。比美替尼和恩考芬尼均為口服小分子激酶抑制劑。
比美替尼治療黑色素瘤的研究結果
在針對無法手術切除或轉移性黑色素瘤的 COLUMBUS 試驗中，577 名患者被隨機平均分為三組（1:1:1），分別接受：
(1) 比美替尼 45 mg 每日兩次 + 恩考芬尼 450 mg 每日一次；
(2) 恩考芬尼 300 mg 每日一次；
(3) 維莫非尼（vemurafenib）960 mg 每日兩次。
治療持續直至疾病惡化或發生無法接受的副作用。
主要療效指標——中位無惡化存活期（PFS）——在比美替尼 + 恩考芬尼合併治療組為 14.9 個月，而在維莫非尼單藥治療組為 7.3 個月。（PFS 指的是在癌症治療期間及治療後，患者帶病存活且病情未有惡化的時間長度。「中位」代表 50% 患者的 PFS 小於 14.9 個月，另外 50% 患者的 PFS 大於 14.9 個月。）
比美替尼 + 恩考芬尼合併治療組的整體反應率為 63%，維莫非尼單藥治療組則為 40%。中位反應持續時間分別為 16.6 個月和 12.3 個月。
副作用
在該研究中，接受比美替尼 + 恩考芬尼治療黑色素瘤的患者中，最常見的副作用（≥25%）包括：
疲勞（43%）；噁心（41%）；腹瀉（36%）；嘔吐（30%）；腹痛（28%）。
在接受比美替尼 + 恩考芬尼治療的患者中，有 5% 因不良事件而永久停止使用比美替尼；最常見的原因為出血（2%）和頭痛（1%）。
比美替尼治療非小細胞肺癌的研究結果
比美替尼 + 恩考芬尼用於非小細胞肺癌的核准是基於一項正在進行中、開放標籤、單臂的第二期 PHAROS 臨床試驗數據，該試驗共收錄 98 名受試者。研究人員正在探討比美替尼 + 恩考芬尼合併療法對帶有 BRAF V600E 突變之轉移性非小細胞肺癌患者的療效。
患者接受比美替尼 45 mg 每日兩次口服及恩考芬尼... ...恩考芬尼（encorafenib）450 mg 每日一次口服，直至疾病惡化或發生無法接受的副作用。
在 59 名未曾接受過任何肺癌治療的患者（初治患者）中，整體反應率為 75%，其中 59% 的患者反應維持至少 12 個月。在數據截斷時，該組的中位反應持續時間尚無法估計。
在 39 名曾接受過治療的患者中，整體反應率為 46%，其中 33% 的患者反應維持至少 12 個月。中位反應持續時間為 16.7 個月。
比美替尼和恩考芬尼的中位治療持續時間分別為 8.4 個月和 9.2 個月。
副作用
在該研究中，接受比美替尼 + 恩考芬尼治療非小細胞肺癌的患者中，最常見的副作用（≥25%）包括：
疲勞（61%）；噁心（58%）；腹瀉（52%）；肌肉/關節疼痛（48%）；嘔吐（37%）；腹痛（32%）；視力模糊、視力喪失或其他視力變化（29%）；便秘（27%）；呼吸急促（呼吸困難）（27%）；皮疹（27%）；咳嗽（26%）。
發生於 ≥2% 患者的嚴重不良事件包括：出血（6%）；腹瀉（4.1%）；貧血、呼吸困難和肺炎（各 3.1%）；心律不整（心跳不規則）、裝置相關感染、水腫（液體滯留/腫脹）、心肌梗塞（心臟病發作）和肋膜積水（各 2%）。總體而言，該治療組中有 38% 的患者發生嚴重不良事件。
重要警告
當比美替尼 + 恩考芬尼合併用於治療黑色素瘤或非小細胞肺癌時，可能會增加罹患皮膚癌（稱為皮膚鱗狀細胞癌或基底細胞癌）的風險。
