血小板減少症可由多種因素引起，是慢性肝病的常見併發症。與健康個體相比，此類患者的出血風險顯著增加，常需重複輸注血小板以控制病情。血小板減少症使常規護理複雜化，因為肝臟活檢或手術等標準操作可能導致出血加重。針對這項未滿足的臨床需求，開發新療法具有強烈的醫學必要性。
蘆曲泊帕(Lusutrombopag)概述
蘆曲泊帕(Lusutrombopag)是鹽野義開發的一種新型藥物，已獲美國FDA批准用於慢性肝病患者人群的血小板減少症治療：即計劃接受醫學或牙科操作的慢性肝病。
這種口服人類血小板生成素（TPO）受體激動劑可與巨核細胞表面的TPO受體結合，刺激其增殖、分化和成熟，從而增加血小板生成。蘆曲泊帕(Lusutrombopag)為這些患者提供了新的治療選擇。
該藥最初於2015年9月獲日本厚生勞動省批准，用於改善計劃接受侵入性操作的慢性肝病患者的血小板減少症。
蘆曲泊帕(Lusutrombopag)的臨床療效
蘆曲泊帕(Lusutrombopag )的療效在兩項隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗中得到證實，共入組312例計劃接受侵入性操作的慢性肝病合併血小板減少症（血小板計數<50×10⁹/L）患者。合格患者以1:1隨機分配接受3mg 蘆曲泊帕(Lusutrombopag)或安慰劑治療。
關鍵試驗結果
在第一項試驗中，蘆曲泊帕(Lusutrombopag)組有78%的患者在操作前無需輸注血小板，而安慰劑組僅為13%（95% CI: 49%–79%，p&
在第二項試驗中，蘆曲泊帕(Lusutrombopag)組有65%的患者在操作前避免了血小板輸注，而安慰劑組為29%（95% CI: 25%–49%，p<0.0001）。
蘆曲泊帕(Lusutrombopag)的臨床價值
蘆曲泊帕(Lusutrombopag)不僅可改善患者的血小板減少症，還能使其在不輸注血小板的情況下接受標準外科操作，從而及時治療其他基礎疾病。
