2015年11月16日，美國食品藥物管理局（FDA）加速核准一款口服藥物，用於治療晚期非小細胞肺癌（NSCLC）患者。該藥名為奧希替尼（商品名Tagrisso），現已核准用於腫瘤帶有特定表皮生長因子受體（EGFR）突變（T790M）且在接受其他EGFR阻斷療法後疾病仍然惡化的患者。
根據美國國家癌症研究所的資料，肺癌是美國癌症死亡的首要原因，2015年估計有221,200例新病例及158,040例死亡。非小細胞肺癌是最常見的肺癌類型，當肺組織中的癌細胞形成時發生。EGFR基因是一種參與癌細胞生長和擴散的蛋白質。
「我們對肺癌分子基礎以及這些癌症對既往治療產生抗藥性原因的理解正在迅速發展，」FDA藥物評估與研究中心血液及腫瘤產品辦公室主任Richard Pazdur醫學博士表示。「這項核准為T790M抗藥性突變檢測陽性的患者提供了新的治療選擇，並且是基於臨床試驗的大量證據，證明奧希替尼能在超過半數接受治療的患者中顯著縮小腫瘤。」
今日，FDA同時核准了首款伴隨式診斷試劑（cobas EGFR Mutation Test v2），用於檢測奧希替尼所針對的已知EGFR抗藥性突變。新核准的版本（v2）將T790M突變加入原始cobas EGFR Mutation Test（v1）所能檢測的臨床相關突變清單中。
「安全有效的伴隨式診斷試劑與藥物核准仍是腫瘤學領域的重大進展，」FDA設備與放射衛生中心體外診斷與放射衛生辦公室主任Alberto Gutierrez博士表示。「cobas EGFR Mutation Test v2的上市滿足了檢測此重要EGFR基因突變的需求，而這項突變可能改變治療結果。」
奧希替尼最常見的副作用包括腹瀉、皮膚與指甲問題，如皮膚乾燥、皮疹，以及指甲周圍感染或發紅。奧希替尼可能引起嚴重副作用，包括肺部發炎和心臟損傷。它也可能對發育中的胎兒造成傷害。
FDA授予阿斯特捷利康公司奧希替尼突破性療法資格、優先審查資格及孤兒藥資格。突破性療法資格授予用於治療嚴重疾病且在申請送審時初步臨床證據顯示該藥物可能較現有療法有顯著改善的藥物。優先審查資格授予在治療嚴重疾病的安全性或有效性方面顯示出顯著改善的藥物申請。孤兒藥資格提供稅務抵免、使用者費減免及市場專屬權等獎勵，以協助並鼓勵開發用於罕見疾病的藥物。
奧希替尼是透過FDA的加速核准計畫獲得核准。該計畫允許根據臨床數據顯示藥物在替代指標上對患者具有合理預測臨床效益的功效，來核准用於治療嚴重或危及生命疾病的藥物。此計畫讓患者能更早獲得有前景的新藥，同時公司進行確認性臨床試驗。
