2022年8月26日，Incyte宣布美國食品藥物管理局(FDA)已批准佩米替尼(Pemigatinib)用於治療攜帶FGFR1基因重排的復發或難治性髓系或淋巴系腫瘤(MLN)成人患者。
佩米替尼(Pemigatinib)的活性藥物成分pemigatinib是一種強效、選擇性、口服的小分子抑制劑，靶向FGFR亞型1、2和3。在臨床前研究中，pemigatinib已顯示出對攜帶FGFR基因改變的癌細胞具有強效和選擇性的藥理活性。
值得注意的是，這是佩米替尼(Pemigatinib)獲準的第二個適應症，使其成為首個獲準用於治療攜帶FGFR1基因重排的MLN患者的精準療法。先前，佩米替尼(Pemigatinib)於2020年獲得FDA加速批准，用於治療經FDA批准的檢測方法確定的攜帶FGFR2融合或其他類型基因重排的複發或難治性、局部不可切除或轉移性膽管癌(MLN)。
此批准基於FIGHT-203試驗的數據。 FIGHT-203是一項多中心、開放標籤、單臂2期臨床試驗，旨在檢驗佩米替尼(Pemigatinib)在28名攜帶FGFR1基因重排的複發或難治性MLN患者中的療效和安全性。患者可能在異體造血幹細胞移植(allo-HSCT)或疾病相關治療後復發，或可能不符合allo-HSCT或其他疾病相關治療的條件。
數據分析顯示，在慢性骨髓疾病患者中，無論是否存在終末期腎病(EMD)(N=18)，完全緩解(CR)率為78%(14/18, 95% CI: 52-94)，中位數達到完全緩解的時間為104天（範圍：44-435）。中位緩解持續時間尚未達到（範圍1+至988+天）。在急性骨髓瘤患者中，無論EMD狀態為何(N=4)，有2例達到完全緩解（持續時間：1+至94天）。在僅有EMD的患者中(N=3)，有1例達到完全緩解（持續時間：64+天）。在所有患者中（N=28，包括3名無形態學異常者），完全細胞遺傳學緩解率為79%(22/28, 95% CI: 59-92)。
Incyte執行長Hervé Hopenot在新聞稿中表示：「佩米替尼(Pemigatinib)的核准代表了伴有FGFR1重排的MLN治療領域的重大進展，這些患者目前治療選擇有限。這些是表現多樣的複雜血液系統惡性腫瘤，此次獲準彰顯了Incyte在推動罕見血液惡性腫瘤患者治療方面的持續領導地位和承諾。甲毒性(62%)、掉髮(59%)、口腔炎(53%)、腹瀉(50%)、眼乾(50%)、皮疹(35%)、腹痛(35%)、貧血(35%)、便秘(32%)、口乾(32%)、鼻出血(29%)、視網膜色素上皮脫離(26%)、肢體疼痛(26%)、食慾下降(24%)、皮膚乾燥(24%)、消化不良(24%)、背痛(24%)、噁心(21%)、視力模糊(21%)、週邊水腫(21%)和頭暈(21%)。
2021年3月，佩米替尼(Pemigatinib)獲得日本厚生勞動省(MHLW)批准，用於治療接受抗癌化療後疾病惡化的攜帶FGFR2融合基因的不可切除膽管癌患者。
Pemigatinib)是美國、日本和歐盟首個且唯一的膽管癌標靶療法。該藥物透過阻斷腫瘤細胞中的FGFR2來抑制其生長和擴散。佩米替尼(Pemigatinib)先前已被授予孤兒藥資格、突破性療法資格、優先審查資格和加速評估資格。
