Incyte宣布，歐盟委員會(EC)已批准佩米替尼(Pemigatinib)（一種選擇性成纖維細胞生長因子受體(FGFR)激酶抑製劑）用於治療既往接受過至少一種全身治療後復發或難治、伴有FGFR2融合或重排、且疾病已復發的不可切除局部晚期或轉移性膽管癌患者。
佩米替尼(Pemigatinib)的活性藥物成分pemigatinib是一種強效、選擇性、口服的小分子抑制劑，靶向FGFR亞型1、2和3。在臨床前研究中，佩米替尼(Pemigatinib)已顯示出對攜帶FGFR基因改變的癌細胞具有強效且選擇性的藥理活性。
佩米替尼(Pemigatinib)在美國、日本和歐盟的監管批准基於FIGHT-202研究的資料。該研究評估了佩米替尼(Pemigatinib)在先前接受過治療的局部晚期或轉移性膽管癌患者中的療效和安全性。該研究的結果最近在2019年歐洲腫瘤內科學會(ESMO)大會上發表。
數據顯示，在伴有FGFR2融合或重排的患者（隊列A）中，中位追蹤15個月時，佩米替尼(Pemigatinib)單藥治療的總緩解率(ORR)為36%（主要終點），中位緩解持續時間(DoR)為次要終點7.49個月（次要終點）。
該研究中治療期間最常見的治療出現的不良事件(TEAE)為≤2級高磷血症(58.2%)。在≥30%的患者中觀察到的其他較常見的TEAE（所有等級）包括脫髮、腹瀉、疲勞、吞嚥困難、噁心、便秘、口腔炎、口乾和食慾下降。這些TEAE大多為≤2級。在≥10%的患者中發生的≥3級TEAE為低磷血症。
關於佩米替尼(Pemigatinib)的核准狀態：
2020年4月，佩米替尼(Pemigatinib)是首個獲美國準核准用於治療既往接受過治療、不可抗生命值或晚期藥物結合性治療的經嚴重核准用於治療既往接受過治療、不可治療、晚期藥物或重排的2021年3月，佩米替尼(Pemigatinib)獲得日本厚生勞動省(MHLW)批准，用於治療化療後疾病進展的攜帶FGFR2融合基因的不可切除膽管癌患者。
值得注意的是，佩米替尼(Pemigatinib)是美國、日本和歐盟首個且唯一的膽管癌標靶療法。該藥物透過阻斷腫瘤細胞中的FGFR2來抑制腫瘤細胞生長和擴散。由於膽管癌是一種破壞性癌症，醫療需求嚴重未被滿足，佩米替尼(Pemigatinib)此前已被授予孤兒藥資格、突破性療法資格、優先審查資格和加速評估資格。
