適應症
1. 普納替尼適用於治療患有 T315I 陽性之慢性期、加速期或芽球期慢性骨髓性白血病 (CML) 的成人患者；亦可用於對至少兩種具抗藥性或不耐受之慢性期 CML，以及無其他適用激酶抑制劑之加速期或芽球期 CML。不建議用於新診斷之慢性期 CML。
2. 作為單一療法，用於無其他適用激酶抑制劑之費城染色體陽性急性淋巴性白血病 (ALL)，或 T315I 陽性之 ALL。
3. 與化學療法合併使用，用於治療新診斷之費城染色體陽性急性淋巴性白血病。此適應症係根據引導治療結束時之微量殘留疾病 (MRD) 陰性完全緩解率獲得加速核准；後續核准與否，將取決於確認性臨床試驗中臨床效益之驗證。
用法用量
1. 給藥方式
(1) 每日一次，口服，可與食物併服或不併服。
(2) 整顆吞服，不可壓碎、撥半、切割或咀嚼。
(3) 若錯過一劑，請於次日之平常時間服用。
2. 建議劑量
(1) 慢性期慢性骨髓性白血病
起始劑量：每日一次，每次 45 毫克；當 BCR-ABL1 國際標準化比值 (IS) ≤ 1% 時，將劑量減至每日一次，每次 15 毫克。
若在每日一次，每次 15 毫克的劑量下失去療效，可將劑量增加回先前可耐受之每日一次，每次 30 毫克或 45 毫克。
持續治療直至增加劑量後仍失去療效，或發生無法耐受之毒性反應。
若治療 3 個月後未達血液學緩解，應考慮停藥。
(2) 加速期及芽球期慢性骨髓性白血病
起始劑量：每日一次，每次 45 毫克。最佳劑量尚未確定。
對於已達主要細胞遺傳學緩解之加速期慢性骨髓性白血病患者，可考慮減量。
持續治療直至失去療效或發生無法耐受之毒性。
若治療 3 個月後未達血液學緩解，應考慮停藥。
(3) 費城染色體陽性急性淋巴性白血病
新診斷患者：起始劑量為每日一次，每次 30 毫克，與化學療法合併使用；引導治療後達到微量殘留疾病陰性完全緩解 (BCR::ABL1/ABL1 ≤ 0.01%) 時，劑量減至每日一次，每次 15 毫克。與化學療法合併持續治療最多 20 個週期，直至失去療效或發生無法耐受之毒性。
(4) 無其他適用激酶抑制劑或為 T315I 陽性之患者
口服單一療法，起始劑量：每日一次，每次 45 毫克。最佳劑量尚未確定。持續治療直至失去療效或發生無法耐受之毒性。若治療 3 個月後未達緩解，應考慮停藥。
特殊族群
懷孕
根據其作用機轉及動物研究，普納替尼可能對胎兒造成傷害。目前尚無其用於人類懷孕之資料。開始治療前應確認具生育能力女性之懷孕狀態；若在懷孕期間使用 ponatinib，或患者於治療期間懷孕，應告知患者對胎兒之潛在風險。
哺乳
目前尚無 普納替尼存在於人類乳汁中、對哺乳嬰兒之影響或對乳汁分泌影響之資料。建議患者在治療期間及最後一劑後一週內避免哺乳。
具生育能力之女性與男性
根據其作用機轉及動物研究，普納替尼可能對胎兒造成傷害。開始治療前應確認具生育能力女性之懷孕狀態；建議具生育能力之女性在治療期間及最後一劑後三週內使用有效避孕措施。
普納替尼可能損害具生育能力女性之生育能力；此影響是否可逆尚不清楚。
小兒使用
安全性及有效性尚未確立。
老年使用
年齡 ≥ 65 歲之患者發生某些毒性反應的機率較高；劑量選擇需謹慎。
肝功能不全
肝功能不全患者發生不良事件之機率較高；接受單一療法之基線肝功能不全的慢性期／加速期／芽球期慢性骨髓性白血病或費城染色體陽性急性淋巴性白血病患者，需要降低起始劑量。新診斷費城染色體陽性急性淋巴性白血病且合併中度／重度肝功能不全之患者，需要密切監測不良事件發生率並視需要調整劑量。
腎功能不全
在輕度至中度腎功能不全 (肌酸酐清除率 30–89 mL/min) 患者中，藥物動力學無臨床顯著差異；重度腎功能不全患者缺乏相關資料。
警語與注意事項
動脈阻塞事件
在臨床試驗中，接受 普納替尼治療的患者發生動脈阻塞事件，包括死亡 (參見黑框警語)。
治療前評估以確定效益是否大於風險。治療期間，監測動脈阻塞事件之徵象。若疑似發生動脈阻塞，請暫停或停止治療，並重新評估恢復治療之風險與效益。
靜脈血栓栓塞事件
接受 普納替尼治療的患者發生嚴重靜脈血栓栓塞事件 (參見黑框警語)。
監測靜脈血栓栓塞事件之徵象。若發生此類事件，請暫停治療，隨後根據復發／嚴重程度恢復原劑量、減量或停藥。
心臟衰竭
接受 普納替尼治療的患者發生嚴重心臟衰竭事件，包括死亡 (參見黑框警語)。
監測心臟衰竭之徵象並依臨床指示處置。若發生新發生或惡化之心臟衰竭，請暫停治療，並在恢復治療時減量或停藥。
肝毒性
有肝毒性風險，包括肝衰竭及死亡 (參見黑框警語)。罕見於治療 1 週後發生猛爆性肝衰竭導致死亡之案例。肝酵素升高為常見不良反應。
治療開始前及治療期間應至少每月監測一次肝功能，或根據臨床需要監測。若發生肝毒性，應暫停治療、減量或停藥。
藥物交互作用
強效 CYP3A 抑制劑
可能發生藥物動力學交互作用，導致 普納替尼血中濃度升高。應儘可能避免併用；若無法避免，應降低 普納替尼劑量。
強效 CYP3A 誘導劑
可能發生藥物動力學交互作用，導致 普納替尼血中濃度降低。建議選擇無或具弱 CYP3A 誘導作用之藥物；除非效益大於 普納替尼暴露量降低之風險，否則應避免併用；若無法避免，應監測 普納替尼療效降低之徵象。
不良反應
單一療法
發生率 >20% 的不良反應包括皮疹及相關疾病、關節痛、腹痛、頭痛、便祕、皮膚乾燥、高血壓、疲倦、体液滯留和水腫、發燒、噁心、胰臟炎／脂肪酶升高、出血、貧血、肝功能異常及動脈阻塞事件；發生率 >20% 的 3/4 級實驗室檢驗異常包括血小板減少、嗜中性白血球減少及白血球減少。
與化學療法併用
極常見的不良反應包括肝功能異常、關節痛、皮疹及相關併發症、頭痛、發燒、腹痛、便祕、疲倦、噁心、口腔炎、高血壓、胰臟炎／脂肪酶升高、周邊神經病變、出血、發燒性嗜中性白血球減少、体液滯留和水腫、嘔吐、感覺異常及心律不整；發生率 >20% 的 3/4 級實驗室檢驗異常包括白血球減少、嗜中性白血球減少、血小板減少、淋巴球減少、血紅素降低、脂肪酶升高及丙胺酸轉胺酶升高。
禁忌症
尚未明確。
儲存方式
儲存於 20-25℃，可暫時存放於 15-30℃ 範圍內。
