美國食品藥物管理局（FDA）於8月9日宣布，已全面批准普拉替尼(Pralsetinib)用於治療經FDA批准的檢測方法證實為RET融合陽性的轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。
普拉替尼(Pralsetinib)是一種每日一次口服的RET標靶療法，能夠選擇性強效抑制導致多種癌症（包括約1-2%的NSCLC患者）的RET改變（融合和突變，包括預測的抗藥性突變）。普拉替尼先前於2020年9月4日獲得FDA加速批准，用於同一適應症。
療效基於1/2期開放標籤ARROW試驗（ClinicalTrials.gov識別碼：NCT03037385）的資料。這項多隊列研究納入了含鉑化療後進展的轉移性RET融合陽性非小細胞肺癌患者，以及未經治療的轉移性非小細胞肺癌患者。
研究參與者接受口服普拉替尼(Pralsetinib) 400 mg每日一次，直至疾病進展或出現不可耐受的毒性。主要結局指標為客觀緩解率（ORR）和緩解持續時間（DOR）。
在130例先前接受含鉑化療的患者中，客觀緩解率（ORR）為63%（95% CI，54–71）；6%的患者達到完全緩解，57%達到部分緩解。中位緩解持續時間為38.8個月（95%信賴區間14.8，不可估計）；66%的患者緩解持續至少12個月。在該研究族群中，54位患者曾經接受過抗PD-1或抗PD-L1治療，或同時接受含鉑化療。該亞組的ORR為59%（95% CI，45–72），中位DOR為22.3個月（95% CI，8.0，不可估計）。
在107例未經治療的患者中，ORR為78%（95% CI，68–85）；7%的患者達到完全緩解，71%達到部分緩解。中位緩解持續時間為13.4個月（95% CI，9.4–23.1）；45%的患者緩解持續至少12個月。
安全性方面，普拉替尼(Pralsetinib)觀察到的最常見不良反應包括肌肉骨骼疼痛、便秘、高血壓、腹瀉、疲勞、水腫、發熱和咳嗽。
