2023年8月9日，美國食品藥物管理局（FDA）正式批准普拉替尼（Pralsetinib，Gavreto，基因泰克）用於治療經FDA批准的檢測方法確認為轉移性轉染重排（RET）融合陽性的非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。
此前，基於ARROW試驗（NCT03037385）中114例入組患者的初始總體緩解率（ORR）和緩解持續時間（DOR）數據，普拉替尼於2020年9月4日獲得加速批准用於該NSCLC適應症。此次轉為常規核准是基於另外123例患者的數據以及額外25個月的追蹤以評估緩解持久性的結果。
總計237例局部晚期或轉移性RET融合陽性NSCLC患者證明了療效。患者接受普拉替尼治療直至疾病惡化或出現不可接受的毒性。
主要療效終點是由盲態獨立評審委員會（BIRC）評估的整體緩解率和緩解持續時間。在107例初治患者中，整體緩解率為78%（95%信賴區間：68, 85），中位緩解持續時間為13.4個月（95%信賴區間：9.4, 23.1）。在130例先前接受含鉑化療的患者中，整體緩解率為63%（95%信賴區間：54, 71），中位緩解持續時間為38.8個月（95%信賴區間：14.8, 不可估計）。
普拉替尼(Pralsetinib)的適應症
(1) 普拉替尼(Pralsetinib)適用於經FDA批准的檢測方法確認為轉移性轉染重排（RET）融合陽性的非小細胞肺癌（NSCLC）成人成人患者。
(2) 普拉替尼(Pralsetinib)獲得美國食品藥物管理局（FDA）批准用於治療需要全身治療且對放射性碘難治（若放射性碘治療適用）的12歲及以上成人和兒童局部晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌患者。
普拉替尼(Pralsetinib)的不良反應
最常見的不良反應（≥25%）包括肌肉骨骼疼痛、便秘、高血壓、腹瀉、疲乏、水腫、發燒和咳嗽。
普拉替尼(Pralsetinib)的常規劑量
普拉替尼的建議劑量為400 mg每日一次口服。應空腹服用（服藥前至少2小時及服藥後至少1小時內不進食）。
