2021年3月16日,默克公司宣布美國FDA批准貝組替凡(Belzutifan)用於治療不需要立即手術的VHL綜合徵相關腎細胞癌(RCC)、中樞神經系統(CNS)血管母細胞瘤和胰腺神經內分泌腫瘤(pNET)成年患者。
其適應症現已擴展至包括治療既往接受程序性死亡受體-1(PD-1)或程序性死亡配體-1(PD-L1)抑制劑和血管內皮生長因子酪胺酸激酶抑制劑(VEGF-TKIs)治療後疾病進展的晚期RCC成年患者;以及局部治療12歲以上兒童
貝組替凡的不良反應
1. 林道綜合症:最常見(≥25%)的不良反應包括實驗室異常,如血紅蛋白降低、疲勞、噁心、頭痛、頭痛、頭痛升高和頭暈。
2. 晚期腎細胞癌:最常見(≥25%)的不良反應包括實驗室異常,如血紅蛋白降低、疲勞、肌肉骨骼疼痛、肌酸酐升高、淋巴細胞減少、丙胺酸氨基轉移酶升高、鈉鈉降低、血紅蛋白降低、疲勞、肌肉骨骼疼痛、肌酸酐升高、淋巴球減少、丙胺酸氨基轉移酶升高、鈉鈉降低、鉀轉移和酵素升高。
3. VHL病:最常見(≥25%)的不良反應(包括實驗室異常)為血紅素降低、疲勞、肌酸酐升高、頭痛、頭暈、血糖升高和噁心。
4. PPGL:最常見(≥25%)的不良反應(包括實驗室指標異常)包括貧血、疲勞、肌肉骨骼疼痛、淋巴細胞減少、丙氨酸氨基轉移酶升高、天門氨酸氨基轉移酶升高、鈣升高、呼吸困難、淋巴球減少、丙氨酸氨基轉移酶升高、天門氨酸氨酸氨基轉移酶升高、鈣升高、呼吸困難、高低血、









