2021年9月17日--加州阿拉米達--（BUSINESS WIRE）
Exelixis公司（NASDAQ: EXEL）宣佈，美國食品藥物管理局（FDA）已核准卡博替尼用於治療12歲及以上局部晚期或轉移性分化型甲狀腺癌（DTC）的成人及兒童患者，這些患者曾接受過血管內皮生長因子受體（VEGFR）標靶治療後出現疾病進展，且對放射性碘治療無效或不適合接受放射性碘治療。FDA授予卡博替尼突破性療法認定與優先審查資格，較《處方藥使用者付費法案》（PDUFA）目標日期2021年12月4日提前兩個多月核准。分化型甲狀腺癌是美國最常見的甲狀腺癌類型，對放射性碘治療產生抗藥性的患者預後較差。
「在今日之前，曾接受過VEGFR標靶治療後疾病進展的放射性碘難治性分化型甲狀腺癌患者，面臨著侵襲性疾病，卻沒有標準治療選項，」費城傑佛遜托雷斯代爾醫院席德尼金梅爾癌症中心營運長、湯瑪斯傑佛遜大學席德尼金梅爾癌症中心社區臨床試驗共同主任、COSMIC-311試驗主要研究者Marcia S. Brose醫學博士暨哲學博士表示。「在關鍵的第三期COSMIC-311試驗中，卡博替尼延長了患者的無惡化存活期。對於迫切需要新治療選項的這些患者而言，FDA核准卡博替尼是重要的一步。」
此核准是基於COSMIC-311試驗的結果。該試驗是一項關鍵的第三期研究，評估卡博替尼對比安慰劑用於曾接受最多兩種VEGFR標靶治療後疾病進展的放射性碘難治性DTC患者的療效。在預定的期中分析中，與安慰劑相比，卡博替尼在意向治療族群中顯著降低了疾病進展或死亡的風險（p<0.0001）。在後續分析中（中位追蹤期10.1個月），由盲態獨立影像委員會評估，卡博替尼治療組（n=170）的中位無惡化存活期（pfs）為11.0個月，安慰劑組（n=88）為1.9個月；風險比（hr）：0.22；95%信賴區間（ci）：0.15–0.31。這些結果將於本月舉行的2021年歐洲腫瘤內科學會（esmo）大會上發表。>
「卡博替尼的此次核准，建立在我們為難以治療的癌症患者提供轉化療法的現有成就之上，」Exelixis總裁兼執行長Michael M. Morrissey博士表示。「我們感謝參與我們臨床試驗的患者、參與COSMIC-311試驗的醫師與工作人員，以及FDA團隊在我們申請案的加速審查過程中給予的合作。」
關於卡博替尼
在美國，卡博替尼錠劑獲核准用於治療晚期腎細胞癌（RCC）患者；用於治療曾接受索拉非尼治療的肝細胞癌患者；與nivolumab合併用於晚期RCC患者的第一線治療；以及用於治療12歲及以上局部晚期或轉移性分化型甲狀腺癌的成人及兒童患者，這些患者曾接受過VEGFR標靶治療後出現疾病進展，且對放射性碘治療無效或不適合接受放射性碘治療。
卡博替尼錠劑也已在歐盟及其他國家和地區獲得法規核准。
