重型再生障礙性貧血（SAA）是一種嚴重且罕見的血液疾病，如不及時治療可能致命；目前的一線治療方案對許多患者的療效有限。 SAA發生時，骨髓無法產生足夠的紅血球、白血球和血小板。患者可能出現虛弱、疲勞、氣短、反覆感染以及異常瘀傷或出血，這些症狀可能限制日常活動。
FDA批准艾曲泊帕(Eltrombopag)成為SAA的一線治療藥物
實際上，超過三分之一的患者對現有療法無反應或復發。理論上，由於身體無法產生新的血球來預防感染或出血，這項診斷一度近乎死刑判決。
近日，美國食品藥物管理局（FDA）擴大了艾曲泊帕(Eltrombopag)的適應症，允許其與標準免疫抑制療法（IST）聯合使用，作為2歲及以上成人和兒童SAA患者的一線治療。這項批准標誌著對抗這一棘手疾病的重大進展。在標準IST基礎上加用艾曲泊帕(Eltrombopag)已顯示出顯著更高的總緩解率和完全緩解率，同時減少了對初始治療無反應的患者數量。
艾曲泊帕(Eltrombopag)是第一個針對初治SAA患者的新療法。作為一種口服血小板生成素受體激動劑（TPO-RA），它透過誘導骨髓幹細胞中的巨核細胞刺激和分化來增加血小板生成。該藥物也被批准用於對IST反應不足的SAA患者，以及用於成人和兒童慢性免疫性（特發性）血小板減少性紫斑症（ITP）和慢性丙型肝炎（HCV）患者的血小板減少症。
FDA的批准基於一項試驗分析，結果顯示：在接受艾曲泊帕(Eltrombopag)聯合標準IST治療的初治SAA患者中，44%（95%CI:33,55）在6個月時達到完全緩解（CR）－比歷史上單獨使用IST的緩解率高出近27%。 6個月時的總緩解率為79%（95%CI:69,87）。
此外，結果顯示緩解具有持續性；對於接受6個月艾曲泊帕(Eltrombopag)合併馬抗胸腺細胞球蛋白（h-ATG）和環孢素（CsA）治療、隨後進行CsA維持治療的患者，中位緩解持續時間達到24.3個月。這一高緩解率數據對既往未接受標準IST的SAA患者俱有重要的臨床意義。
艾曲泊帕(Eltrombopag)還有其他適應症，包括FDA授予的急性輻射症候群（H-ARS）造血異常的突破性療法認定。該藥也被證明可降低放射病患者出血的風險。
