免疫治療藥物艾曲泊帕(Promacta)最近獲得了FDA批准擴大其適應症範圍。現在它被指示與標準免疫抑制療法(IST)聯合使用，作為成人和2歲及以上兒童患者重型再生障礙性貧血(SAA)的一線治療方案。
諾華艾曲泊帕(Promacta)成為首個SAA一線治療藥物
隨著這一適應症的擴大，艾曲泊帕(Promacta)成為十多年來美國批准的首個用於新診斷SAA患者的新藥。艾曲泊帕(Promacta)是一種口服促血小板生成素(TPO)受體激動劑，可透過誘導骨髓幹細胞的增殖和分化來提高血小板水平。
由美國國家心肺血液研究所(NHLBI)資助的一項臨床研究數據分析顯示，在初治SAA患者中，79%(95%CI:69-87)在接受艾曲泊帕(Promacta)聯合標準IST一線治療6個月後獲得了緩解。
其完全緩解(CR)率為44%，比單純使用標準IST的歷史CR資料高出27%。此外，對於接受艾曲泊帕(Promacta)合併馬抗胸腺細胞球蛋白(h-ATG)和環孢素(CsA)治療6個月、隨後進行CsA維持治療的患者，中位緩解持續時間達到了24.3個月。
重型再生障礙性貧血(SAA)是一種可能危及生命的疾病，許多患者對目前的初始治療方案沒有反應。這次批准對重型再生障礙性貧血(SAA)患者群體來說是一個極好的消息，因為將艾曲泊帕(Promacta)整合到標準IST方案中顯著提高了總緩解率和完全緩解率，有助於減少對初始治療無反應的患者數量。
除了重型再生障礙性貧血外，艾曲泊帕目前還被批准用於以下幾種適應症：
慢性ITP：用於治療對其他藥物反應不足的慢性免疫性(特發性血
頑固性SAA：對其他療法反應不佳的重型再生障礙性貧血(SAA)患者。
慢性乙型肝炎：用於治療慢性丙型肝炎(CHC)患者的血小板減少症，以便能夠開始並維持以乾擾素為基礎的治療。
兒童ITP：用於治療1歲以上、對皮質類固醇、免疫球蛋白或脾切除術反應不足的兒童ITP患者的血小板減少症。
