根據施維雅製藥公司發布的新聞稿，美國食品藥品監督管理局（FDA）已受理並授予艾伏尼布(Ivosidenib)的補充新藥申請（sNDA）優先審評資格，該申請用於治療因異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）突變所致的複發或難治性（R/R）骨髓症候群。
艾伏尼布(Ivosidenib)目前在美國獲批作為單藥治療用於因異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）突變所致的複發或難治性急性髓系白血病（AML）成人患者，以及作為單藥或聯合阿扎胞苷用於新診斷的年齡≥75歲或因特異症患者的化療。
此外，艾伏尼布(Ivosidenib)近期獲得歐盟委員會批准作為標靶治療用於兩種適應症：聯合阿扎胞苷用於治療不適合接受標準誘導化療的IDH1 R132突變的新診斷急性髓系白血病（AML）成人患者；以及作為單藥治療既接受過至少一種膽離132322722323232年作為治療晚期的成人癌症。
艾伏尼布(Ivosidenib)也已在美國和澳洲獲準用於既往經治的IDH1突變膽管癌患者。在中國，艾伏尼布(Ivosidenib)獲準用於治療易發生IDH1突變的復發或難治性AML成人患者。
MDS適應症的補充新藥申請得到了1期開放標籤研究（ClinicalTrials.gov識別碼：NCT02074839）的數據支持，該研究納入了18例IDH1突變的複發或難治性MDS患者。
結果顯示，艾伏尼布(Ivosidenib)達到的客觀緩解率為83.3%，其中38.9%的患者達到完全緩解（CR）。達到完全緩解的中位數時間為1.87個月（範圍1.0–5.6）。分析時，非CR的中位緩解持續時間為1.9–80.8個月，中位總存活期為35.7個月（範圍3.7–88.7個月）。
在基線時依賴紅血球和/或血小板輸注的9例患者中，有6例（66.7%）在基線後≥56天的時間內轉變為不依賴輸注。研究中未報告新的安全性訊號。
如果獲得批准，艾伏尼布(Ivosidenib)將成為首個且唯一獲批用於易發生IDH1突變的MDS患者的標靶治療藥物。
